引言：

2016年7月9日，由上海市罕见病防治基金会、上海市医学会罕见病专科分会、中国孤儿药创新联盟、healthib俱乐部/茗嘉资本共同主办，罕见病发展中心（CORD）等协办的第二届中国孤儿药研发论坛在上海成功举办。会议中，中国孤儿药创新联盟创始人，南京应诺医药科技有限责任公司董事长郑维义先生就孤儿药研发策略及投资机会做了发言。今天，我们把郑博士的发言内容整理出来，与大家分享。

郑博士对孤儿药的前景充满了信心，他认为孤儿药将是下一个增长点和弯道超车的机遇。

制药企业理想的并购目标

1. 全球孤儿药市场发展前景良好截止目前美国已上市507种孤儿药，占美国上市生物药数量比例60%，年销售额约400亿美元，销售额年增长率达25%。而全球罕见病用药销售每年上升10.5%，到2020年达到1760亿美元

2. 2012-2015年新药研发成功率大幅提高孤儿药获批占比在40%左右，成功率远大于非孤儿药。

3.  罕见病用药成为制药业理想的并购目标自从2014年8月以来，18宗交易中，有9宗交易涉及治疗罕见病的药物。仅2015年一年，地平线制药（Horizon Pharma）以11亿美金收购HyperionTherapeutics，从而获得治疗尿素循环疾病的药物。亚力兄制药（AlexionPharmaceuticals）支付84亿美金收购Synageva生物制药公司以获得治疗罕见代谢疾病的药物。

中国孤儿药研发思路设计

随着2015年4月中国孤儿药创新联盟的成立，社会各界开始逐步重视孤儿药的研发： 

1. 政府方面由卫计委或CFDA牵头建立国家级罕见病数据库和诊断中心；在中国除了加快罕见病创新药物审批速度外，通过各种途径（患者组织、专家意见等等）呼吁政府对研发企业予以其他方式的鼓励和优惠，例如：税收政策的优惠，医保支付的支持等。

2. 药企方面在国家政策暂未明确落地之前，有两条路可以先走起来：一是对于创新药，可考虑立足本土进行药学研发，放眼全球进行临床试验以及上市申请；二是对于仿制药，可以仿制国外专利到期孤儿药或者获得国家强制许可仿制临床急需孤儿药。 例如先利用儿童药物已有的优惠政策，优先开发儿童罕见病用药。基于中国，定位全球市场的孤儿药的开发策略，主要是放眼世界，瞄准国际市场，以全球的研究和治疗标准作为自己的标杆，两边申报。利用人种差异，选择在美国属于孤儿药，但在中国却有大量病人的药物进行立项和开发 3. 医疗机构鼓励国内临床试验机构参与国际多中心临床试验，符合要求的试验数据可在注册申请中使用。国内企业可以谋求这些急需药物在中国的代理权。

对未来中国孤儿药发展的建议

郑博士认为，从实际操作角度讲，中国孤儿药市场在孵化期阶段，在法规、政策和技术等方面有巨大的发展潜力。采取基于中国，定位全球市场(In China for global)的孤儿药的开发策略。

选择在美国有孤儿药标签，但在中国却有大量病人的药物进行立项和研发，将孤儿药和儿童用药有机结合，将能充分享受国内可能的政策红利。对于未来主要有七大建议：

① 尽快制定国家罕见病定义，建议采取美国的做法，以发病人数在5万以下作为中国的定义；

② 孤儿药申报，采取绿色审评通道，临床试验采取报备制，2个月之内如无回复即可开展；

③ 孤儿药研发相关费用采取50%的税收优惠政策；

④ 孤儿药上市后直接进入国家孤儿药报销目录；

⑤ 孤儿药销售采取直销形式，病人直接从药厂直购，减少流通环节；

⑥ 孤儿药报销采取医保+商保+国家补贴的方式，让所有罕见病患者用的起药物；

⑦ 鼓励孤儿药仿制药的开发，制定特殊政策予以审批，给予市场准入和定价的支持。

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