Alexion制药公司近日宣布，欧盟委员会已指定一种高度创新的且更持久的用于PNH患者的C5抗体——ALXN1210，为指定孤儿药。PNH是一种衰竭性的、罕见的且危及生命的血液病，它由免疫系统中补体的失控激活而出现溶血所导致的。
“不间断的补体介导的红血细胞破坏，让PNH患者持续处于严重的和危及生命的风险中”，Alexion执行副总裁兼R&D在全球的主管Martin Mackay博士说，“自2007年，Soliris被批准用于治疗PNH患者，它极大改变了患者的预后。我们正在进行半衰期近三倍于Soliris 的ALXN1210的临床研究，治疗PNH患者的初步结果显示ALXN1210有快速、完整、持续的补体抑制作用。我们很高兴孤儿药品委员会认可ALXN1210有潜力”。
Alexion公司正处于ALXN1210的1 / 2期临床研究以及在PNH患者的2期临床研究评估阶段。这两项研究都已经有了超出目标的入选者。Alexion公司还计划2016年启动ALXN1210治疗非典型溶血尿毒综合征（aHUS）患者临床项目，这是另一种罕见的且危及生命的疾病，由慢性补体激活失控引起。ALXN1210尚未被任何国家批准。
欧洲委员会在欧盟将孤儿药品授予一定的地位，以鼓励开发这类治疗，预防或诊断少于万分之五的人所罹患的疾病的药物。如果ALXN1210被批准用于治疗PNH患者，这将会给Alexion公司一定的福利和奖励，包括一段时间的市场独占权。
关于阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）
PNH是一种罕见的血液疾病，它是由慢性的、构成正常免疫系统组成的补体的激活失控所导致的溶血（患者的血红细胞破裂）。PNH可侵袭所有年龄段的人，平均发病年龄在30岁出头。大约百分之十的患者首次出现症状的年龄在21岁或更年轻。 PNH的进展没有预警，可发生于所有种族、背景及年龄的男性和女性。
PNH常隐匿发展而导致诊断延迟1至10年以上。据估计，在能用Soliris以前，约三分之一的PNH患者从诊断时算起没能存活超过五年。在骨髓疾病的患者中PNH更常见，包括再生障碍性贫血（AA）和骨髓异常增生综合症（MDS）。对血栓来源不明的病人，PNH或许是一个潜在的原因。
关于ALXN1210
ALXN1210是一个高度创新的长效C5抗体，正在由Alexion公司评估其对PNH患者的治疗作用。在早期的研究中，ALXN1210已被证明能快速、完整、持续地减少游离C5的活性，它有30天以上的终末半衰期，这能方便给药间隔一个月或更长。Alexion公司正进行两项ALXN1210治疗PNH的临床研究：一个1 / 2期的剂量递增临床研究和一个非盲、开放性、多剂量的2期临床研究。
关于Soliris® (eculizumab)
Soliris是经实验室研发、通过Alexion公司监管部门批准和商品化的一流末端补体抑制剂。Soliris在美国、欧盟、日本和其他国家被批准为首个和唯一的阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）病人的治疗药物。PNH是一种衰竭性，罕见和危及生命的血液疾病，其特征是补体介导的溶血（血红细胞破坏）。
Soliris是美国、欧盟、日本和其他国家批准的首个和唯一一个用于治疗非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）病人的药物，它抑制补体介导的血栓性微血管病，或称TMA（微小血管凝血）。aHUS是衰竭性，罕见和危及生命的遗传疾病，特点是补体介导的TMA。Soliris不适用于与志贺氏毒素大肠杆菌相关的溶血性尿毒综合征患者的治疗（STEC-HUS）。
重要的安全信息
Soliris的美国产品标签上有黑框警告：曾在使用Soliris治疗的患者身上出现过危及生命和致死性脑膜炎双球菌感染。如果不能及早识别和治疗脑膜炎球菌感染，这将迅速危及患者生命或导致死亡。
免疫实践咨询委员会（ACIP）建议对补体缺陷患者进行脑膜炎球菌疫苗接种。实施首剂Soliris的患者至少要在两周前接种脑膜炎球菌疫苗，除非延迟Soliris治疗的风险超过引起脑膜炎双球菌感染的风险。患者需时刻监测脑膜炎球菌感染的早期征兆。Soliris仅能在通过风险评估和缓解战略（REMS）的限制性程序下使用。基于Soliris 的REMS，处方医生必须在该程序登记。登记Soliris REMS程序及了解附加信息可致电：1-888-soliris（1-888-765-4747）。
在临床研究中，Soliris治疗的PNH患者最常观察到的副反应是头痛、鼻咽炎（流涕），背痛和恶心。Soliris治疗的PNH 患者不应更改抗凝剂的使用，因为在Soliris治疗期间，撤掉抗凝治疗的效果尚未明确。Soliris治疗aHUS患者的临床研究中，观察到最常见的不良反应为头痛、腹泻、高血压、上呼吸道感染、腹痛、呕吐、鼻咽炎、贫血、咳嗽、外周水肿、恶心、尿路感染和发热。Soliris不适于治疗与志贺氏毒素大肠杆菌相关的溶血性尿毒综合征患者（STEC-HUS）。
关于 Alexion公司
Alexion公司是一家国际性的生物制药公司，专注于为严重罕见病患者开发和提供改变生命的治疗方法。Alexion公司是补体抑制剂的全球领先者并开发已经商业化的首个且唯一一个被批准的补体抑制剂，它用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）和非典型溶血尿毒综合征（aHUS）两个危及生命的超级罕见病。
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校审/夏蓓
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