Everylife基金会的Emil Kakkis和Max Bronstein博士在《自然生物技术》四月刊上发表了一篇文章。该文章声称，我们需要更加明确的指导来使创新性罕见病治疗法进入FDA（美国食品药品管理局）的加速审批途径。

加速审批程序能够用体内特定且可测量的化合物评估新型治疗方法，这些化合物通常被称为生物标志物。

在评估治疗方法的有效性与安全性上，生物标志物是一个比传统临床测量更科学、更经济、和更快捷的方法。这篇文章分析了新的生物标志物在罕见病中的使用情况，发现仅有一种新的生物标志物被用于某一种罕见病上。

这篇文章呼吁FDA给用生物标志物来寻找开发罕见病治疗法的赞助商提供更明确的指导，这样可以大幅加速罕见病治疗方法的发展进程。这项议题可能在2017年处方药用户费用法案(Prescription Drug User Fee Act,PDUFA)的再授权时被提出。

原文链接：

http://www.checkorphan.org/news/nature-biotechnology-publishes-everylife-article-on-need-for-improved-pathways-for-rare-disease-therapies-at-fda

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