1月29日，美国食品和药物监督管理局（FDA）宣布2015年共有21种用于治疗罕见疾病的新孤儿药获得批准上市，几乎接近2015年新药批准总数的一半（47%）。FDA药物评价和研究中心新药办公室主任John K. Jenkins博士说：“这比以前任何一年批准的针对罕见病的孤儿药数量都要多，已经连续两年打破了FDA历史纪录。”

美国罕见病组织（NORD）是美国一家为罕见病患者及其家庭服务的国家非盈利组织，由Peter L. Saltonstall担任主席和首席执行官（CEO），Saltonstall表示：“2015年获得FDA批准的孤儿药数量如此之多，一方面表明了我们在疾病鉴别和新疗法研发方面取得的进步，另一方面彰显了投资界投资孤儿药的意愿，此外，也体现了FDA对罕见疾病药物审核流程（由于患者数量较少，经常是些小研发）中的灵活性的不断优化。”

他说:“但是，与此同时，我们必须认识到我们患者群体面临的新挑战是如何得到这许多新疗法，并且这7000多种被确认的罕见疾病中的大部分仍然还没有治疗方案。”

Saltonstall总结说：“NORD倡导为罕见病团体服务已超过3年之久。很多新疗法研发的进展激励着所有致力于改善罕见病患者生活的人们。我们期望着2016年乃及以后仍会有更多的罕见病药物获得批准。”

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http://checkorphan.org/news/fda-approves-21-orphan-drugs-for-rare-diseases-in-2015-sets-record-for-second-consecutive-year-1

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