在选择性NOX抑制剂研发中一直处于领先地位的Genkyotex公司，宣布该公司的GKT137831（一个重要的NOX1和NOX4双重抑制剂）获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）用于系统性硬化症治疗的孤儿药资格认定。
该孤儿药资格认定是基于包括硬皮病在内的纤维化疾病多模型临床前数据而授予的。GKT137831在实验模型中显示出可减少结缔组织即纤维组织异常生长和提高存活率，因此药监部门认为该化合物可能显著提高系统性硬化症的治疗效果。此外，GKT137831在多个一二期临床试验中亦显示出卓越的安全性。在最近结束的一项二期临床试验中，应用GKT137831进行治疗后，患者体内的肝酶和炎性标记物在统计学上明显降低了。
Genkyotex公司执行副总裁兼首席医务官Philippe Wiesel博士说：“系统性硬化症或硬皮病是用GKT137831进行评价的几种纤维化疾病之一，我们认为多种生物通道是引起患者皮肤和内脏器官出现纤维化的原因，NOX抑制剂具有抑制这些通道的可能性。”他还说：“获得孤儿药资格认定有助于我们加速GKT137831对硬皮病治疗的临床评价，并很有希望为这种严重威胁生命的疾病提供一种急需的治疗方法。”
孤儿药资格认定是授予治疗一种罕见疾病或者症状的药物或生物制品。美国的罕见病是指影响20万人以下的疾病，欧洲的罕见病则是指不超过万分之五的发病率。美国和欧盟为罕见病药物开发商提供各种激励措施。
关于Genkyotex公司
Genkyotex公司正努力解密选择性NOX酶抑制的潜在原因，希望能发现和开发一些极难治疗的慢性病的管线产品。 NOX 酶氧化蛋白能激活多种疾病通路。该公司的首创药物NOX抑制剂系列能阻断这些通路，显著提高一些流行病和罕见病的疗效。
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