瑞士诺华公司宣布，欧盟委员会批准Revolade®（艾曲波帕片）为成人重型再生障碍性贫血（SAA）的治疗药物。在过去的治疗中，免疫抑制治疗或积极的预处理对SAA病人均无效，患者也不适合做造血干细胞的移植。
“欧盟委员会今日的批准行为对欧盟国家患有重型再生障碍性贫血的成年患者而言是一个重磅新闻，他们现在对没有明显收效的标准疗法有了选择权，”诺华肿瘤发展与医学进展全球负责人Alessandro Riva博士说道，“诺华帮助并解决这些人的需求，并且遵守对罕见病病人的承诺。”
SAA血液疾病主要表现为骨髓产生红细胞、白细胞和血小板不足。欧洲每年100万中有2人被诊断为再生障碍性贫血，其中有一些病例非常严重。SAA的具体发病机制仍然不详，但大部分SAA病例都被认为是自身免疫攻击了自身骨髓里的造血干细胞而导致。因此，SAA病人总是有很大风险被感染或出血，危及生命。
SAA的治疗目标主要是提高血液中健康细胞的含量。现有的推荐治疗包括IST或造血干细胞移植。IST治疗的病人中，有1/4到1/3对治疗没有反应，有效的患者中约30%-40%会发生复发，症状再次出现。初始IST治疗无效的患者中，约40%在诊断后的五年内死于感染或出血。
这次的正式批准主要基于国家心肺和血液研究所（NHLBI）在美国国立卫生研究院（NIH）完成的几项重要的研究成果，分别是一项关键开放标签Ⅱ期临床试验（ELT112523）和两项支持性Ⅱ期临床试验（ELT116826 和ELT116643）。在关键试验中，IST治疗无效的SSA患者接受Revolade治疗后，约40%产生了血液学反应。43名被试参与的无对照关键试验中，最常见的副作用（≥20%）为恶心、乏力、咳嗽、转氨酶升高、腹泻和头痛。
欧盟委员会的批准适用于所有28个欧盟国家，包括冰岛、挪威和列支敦士登。在2014年8月，美国食品与药品监督管理局批准，对IST治疗不满意的SAA患者，可每天使用一次艾曲波帕片（在美国标示为Promacta®）。在加拿大艾曲波帕片也得到了相应的批准。
NIH研究介绍
NIH开展了针对艾曲波帕的II期研究，该研究遵循无对照、单中心、开放的原则，对43位SAA患者进行评估。这些患者对至少一种优先级IST反应不足且血液中的血小板计数≤30×109/L的患者提供了艾曲波帕并对其药效进行了评估。
在基线时间，患者的血小板计数中位值为20×109/L，血红蛋白为8.4g/L，中性粒细胞（ANC）为0.58×109/L，网织红细胞计数为24.3×109/L。接受药物的患者年龄中位数为45岁（介于17到77岁之间），其中56%为男性。大部分（84%）病人曾经接受过至少两种优先级免疫抑制疗法。
起初，这些病人每天注射一次50mg艾曲波帕，持续两周；然后在接下来两周的时间里，逐渐将注射量提高到耐受的最大剂量，也就是每天1次，每次150mg。患者结局主要为血液反应，该反应会在使用艾曲波帕治疗12周后得到评估。如果连续使用16周后仍未检测到血液反应，艾曲波帕治疗即停止。其他的效用评估还包括该反应在数月内的持续时间中位值。
关于返利凝（艾曲波帕）
目前，返利凝已经在超过100个国家内获得批准，用于治疗患有慢性免疫性（特发性）血小板减少性紫癜（ITP）但又对其他治疗反应不足或产生抵抗性的成年患者的血小板减少症；同时，在超过45个国家中，该药物还被批准用于伴有丙型肝炎的患者的治疗，以帮助他们建立和维持干扰素治疗体系。艾曲波帕（美国用品名Promacta）获得了美国食品和药物监督管理局的批准，用于对IST反应不足的SAA患者，一天一次的每天单次服用。最近该药又被批准用于伴有血小板减少且对糖皮质激素、免疫球蛋白及脾切除术不敏感的患儿（1岁以上）的治疗。
关于诺华制药
基于患者和社会需求水平的不断提高，诺华制药致力于提供革新性的健康护理策略。诺华在瑞士巴塞尔的总部提供了多样的药物、服务组合，以满足现在日趋提升的市场需求：创新性的药物，密切的护理和更容易负担的一般性药物。2014年，该集团净销售额达到580亿美元，其投入研究开发部的资金大约达到了99亿美元（去除损坏和折旧费用约为98亿美元）。诺华集团公司目前有相当于大约12万全职员工，其产品销往全球超过180个国家。更多信息，请登录http://www.novartis.com。
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