位于加州旧金山市的Rigel制药公司宣布，美国食品和药品监督管理局(FDA)已经授予药物Fostamatinib孤儿药资格。目前，Rigel制药公司的口服脾酪氨酸激酶(SYK)抑制剂处在临床三期研究阶段，参与该临床研究的受试者为慢性免疫性血小板减少性紫癜(ITP)患者。Rigel制药公司用于治疗ITP的Fostamatinib临床三期研究项目，称为FIT。该三期临床试验的招募工作已达半程，Rigel制药公司预计可以在2016年年中公布试验结果。

Rigel制药公司的总裁兼首席执行官Raul Rodriguez说：“Fostamatinib获得FDA授予的孤儿药资格，对Fostamatinib的开发具有重大积极的影响。我们期待着完成第三阶段的临床研究项目，然后在美国提交Fostamatinib治疗ITP新药申请。”

关于Fostamatinib and ITP

在ITP患者体内 ，免疫系统攻击并破坏人体自身的再凝血和愈合中发挥积极作用的血小板。ITP患者由于血小板计数过低会导致瘀伤、出血和疲劳。目前对ITP的治疗方法包括类固醇、血小板生产助推器(TPOs)和脾切除术。Rigel制药公司相信Fostamatinib是解决疾病自身免疫性的基础。

关于孤儿药资格的认证

在美国，孤儿药物资格是授予那些可以安全有效治疗、诊断或预防罕见的疾病（病发人群低于200，000人）的化合物。这个资格可以为公司开发药物提供很多益处： 包括可能的市场排他性保护期，税收抵免，免除FDA费用和获得研发资助等。

关于Rigel制药公司(www.rigel.com)

Rigel制药公司是一家临床阶段的生物技术公司，专注于新小分子药物治疗免疫疾病和癌症的发现和发展。Rigel制药的开创性研究集中在对疾病机制至关重要的信号通路方面。Rigel制药目前开发的候选产品有: Fostamatinib， 其为口服的脾酪氨酸激酶（SYK）抑制剂，治疗ITP处在临床3期试验，治疗IgA肾病处在临床2期试验；R348，局部眼用JAK/SYK抑制剂，治疗眼部移植物抗宿主病(GvHD)的干眼症，处在临床二期试验研究阶段；与战略合作伙伴BerGenBio AG and Daiichi Sankyo共同开发两个肿瘤候选产品目前处在临床1期研究阶段。与阿斯利康合作开发的项目——R256治疗哮喘，和百时美施贵宝（Bristol-Myers Squibb）合作开发的生长因子β在肿瘤免疫中的抑制剂目前处在临床前研究阶段。

原文链接：

http://www.checkorphan.org/news/rigel-granted-orphan-drug-designation-for-fostamatinib-in-itp

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