Dicerna制药有限公司是一个领先的RNA干扰（RNAi）疗法开发者，日前对外宣布已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了一项DCR-PH1的研究性新药（IND）申请，该企业的治疗方法已入选1型原发性高草酸尿症候选疗法。1型原发性高草酸尿症是一种严重的、罕见的遗传性肝疾病，经常导致肾功能衰竭，且缺乏已获批的治疗方法。
“研究性新药申请是DCR-PH1项目进展中一个重要的里程碑，”Dicerna首席医疗官Pankaj Bhargava博士指出，“我们期待与FDA在审查过程中共同合作，以快速启动DCR-PH1的临床研发。”
DCR-PH1采取小干扰RNA（siRNA）在一个专有的脂质纳米粒制定（LNP）技术，正被研究作为有效的肝静脉滴注后给药管理系统。Dicerna通过与Arbutus生物制药公司达成许可协议（原Tekmira制药公司）获得了该项给药技术授权。
关于原发性高草酸尿症1型（PH1）
原发性高草酸尿症1型（PH1）是一种罕见的遗传性疾病，这种病症中肝脏agxt基因造成过量的草酸产生。肾脏不能排除大量的草酸，产生的积累可能会导致肾脏和其他器官发生严重的损害。目前，在美国和欧盟均没有有效的获批的PH1治疗方法。
这种病的患者通常接受一个主要的手术即肝肾联合移植，随后在他们余下的生命里必须服用免疫抑制剂，且有未来再移植和罹患癌症的潜在可能。肾功能衰退的病人也可能会经历草酸化，这可能导致在其他器官如骨骼、皮肤、心脏和视网膜发生草酸聚集，而造成其他伴随的、衰弱的并发症。 PH1的遗传率为1：151887，这表明在美国和欧洲有超过5000名的患者。首次出现症状的平均年龄是5.8岁。平均诊断年龄为4.2岁－11.5岁，这取决于是否呈现出肾钙质沉着。50%的PH1患者在30岁时都会发生终末期肾病。
关于DCR-PH1
Dicerna公司一直致力于DCR-PH1开发， 即用于治疗PH1的临床前开发。DCR-PH1是设计来解决PH1的病理学机制， 通过靶向破坏由HAO1(一个参与ph1的发病基因)产生的信使RNA（mRNA）。HAO1编码乙醇酸氧化酶（GO）是一种参与生产草酸的酶。这种方法旨在通过减少草酸产出来防止PH1并发症的发生。在临床前研究中，DCR-PH1诱导抑制HAO1，同时显著降低PH1动物模型中的尿草酸。
关于Dicerna的Dicer酶基板技术
Dicerna公司专有的RNAi的分子被称为短干扰RNA分子的Dicer酶的底物，或DsiRNAs，之所以这样命名是因为它们是由Dicer酶加工，这是在人体细胞的细胞质RNA起始点。Dicerna的探索途径旨在通过DsiRNAs的开发，使得RNAi效力最大化，这个过程被认为是Dicer参与的理想的结构化进程 。Dicer酶加工使得正确的DsiRNA的RNA链优先使用，这可能会增加RNAi机制的效能，以及DsiRNA分子相关的其他用于诱导RNAi的分子的效能。
关于Dicerna
Dicerna制药有限公司是一家生物制药公司，专注于发现和开发罕见遗传性疾病的创新疗法，其中涉及肝脏及相关基因定义的癌症。该公司利用其专有的RNA干扰（RNAi）技术平台，建立了在这些治疗领域的广泛渠道。
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