罗氏集团旗下的基因泰克最近宣布，其开发用于治疗甲型血友病的新抗体药物ACE910获得了FDA突破疗法认定。

甲型血友病是一种罕见的遗传性出血疾病，由凝血因子VIII的基因突变引起，该基因位于X染色体上。根据突变的性质不同，症状的严重程度也相应变化。约1％的患者症状严重，他们容易出现难以控制的出血，这会导致永久性伤残。目前，甲型血友病患者可以通过定期输入凝血因子，减少出血危险，但其中一些患者可以产生相应的抑制物并最终导致疗法失效。因此，针对这一情况开发出特定疗法是保证甲型血友病生命安全的当务之急。

ACE910是一种双特异性单克隆抗体，能够同时结合凝血因子IXa和X。它做为凝血因子VIII的辅助因子发挥作用，旨在帮助甲型血友病患者的恢复凝血功能。

根据ACE910的临床I期结果，该药能够成功地帮助甲型血友病患者稳定病情。不仅如此，即便患者体内含有凝血因子VIII抑制物，ACE910也有良好的疗效。这也是ACE910受到FDA青睐的重要原因。

参考文献：

http://www.roche.com/media/store/releases/med-cor-2015-09-04.htm

http://www.gene.com/media/press-releases/14603/2015-09-03/us-fda-grants-breakthrough-therapy-desig

http://www.100yiyao.com/detail/183593.html