美国食品及药物管理局（FDA）已将Raptor制药公司生产的治疗肾病的半胱胺酒石酸（Procysbi）缓释胶囊使用范围放宽至2到6周岁的儿童。

“胱氨酸贮积症患者在尽可能早的年龄接受严格的半胱氨酸消耗治疗是维持肾功能、延长生命周期、提高生活质量的关键。”芝加哥Ann & Robert H. Lurie儿童医院肾病科主任医学博士Craig Langman在一份新闻稿中提到，“Procysbi不但将帮助这些年轻患者治疗胱氨酸贮积症，而且12小时剂量方案可以让这些孩子的监护人照顾他们时更加方便。

Procysbi用药范围扩大的批准是基于对服药12个月的肾病性胱氨酸病患儿体内白血细胞的胱氨酸水平,以及肾功能进行延伸的研究得到的数据，这些数据表明上述检测的水平及功能都长期维持稳定。

如今，Procysbi已批准用于治疗患有肾病型胱氨酸症的成人和两岁以上的儿童。肾病型胱氨酸病中95%的病例被确诊为胱氨酸贮积症，这是一种罕见的，可危及生命的代谢性溶酶体贮积症，它会导致在人体内的所有细胞、组织和器官内胱氨酸的毒性积累。

Procysbi最常见的副作用是呕吐，恶心，腹泻和腹痛。对半胱胺或青霉胺过敏的患者禁用该药。

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http://checkorphan.org/news/capsules-for-rare-kidney-condition-now-approved-for-young-children