圣地亚哥-MTG生物治疗药物公司（以下简称为MTG），致力于免疫肿瘤学领域研究癌症新疗法的公司,宣布美国食品药品管理局已经授予MTG-201孤儿药资格。MTG-201是一种先进的生物疗法，它可针对不同类型癌症的Dickkopf-3基因缺陷进行靶向定位，从而治疗恶性间皮瘤。Dickkopf-3基因编码叫做REIC（永生细胞内表达下调蛋白）的蛋白质，在细胞凋亡的下游进程中起关键作用，如果缺少此种蛋白则肿瘤细胞无法死亡。
间皮瘤是一种罕见且侵袭性强的恶性肿瘤，多发于胸膜腔的内层。对间皮瘤可行的治疗方法十分有限，特别是对于患有该病并已发展到晚期的患者。现在急需研发像MTG-201这样可直接攻击间皮瘤细胞并且能够诱导免疫系统对抗肿瘤的治疗方法，目的是把它和正在研发中的抗CTLA-4抗体合用进行治疗。
“对于患有间皮瘤这种侵袭性最强且治疗效果最差的肿瘤类型之一的患者来说，他们对开发出可供选择的新型治疗方法有很大需求。MTG-201代表了一种十分新颖的方法，藉由选择性介导凋亡和诱导机体对肿瘤的免疫反应治疗此种肿瘤，” MTG公司的CEO和主席Richard Lowenthal说。“在第一阶段研究中，MTG公司已经展示了MTG-201诱导前列腺癌细胞选择性凋亡的能力，前列腺癌是另一种藉由Dickkopf-3基因的甲基化，而获得永生的癌症类型。间皮瘤已被发现是对此种活动的机理最敏感的肿瘤细胞，针对这种现象,我们正尽力将MTG-201用于间皮瘤第一阶段的研究之中。”
美国食品药品管理局孤儿药资格项目组将一些药品和生物制剂授予孤儿药资格，这些药品和制剂是用于在美国影响小于200,000人的罕见疾病的安全且有效的预防、治疗、及诊断方法。
MTG-201是肿瘤免疫疗法中的一部分，它基于REIC蛋白，通过Dickkopf-3基因高度甲基化在肿瘤细胞中作用。通过REIC蛋白在肿瘤细胞内的表达，MTG-201可以由内质网应激来诱导选择性凋亡，从而直接杀死肿瘤减轻瘤负荷。由于这种选择性凋亡的机制，MTG-201同时也刺激并产生有活性的T淋巴细胞，这些T淋巴细胞可以特异性地靶向摧毁残留的肿瘤细胞。由于拥有这样的功能，MTG-201有可以与正在发展中的细胞周期检查点抑制剂发挥高度协同作用的潜能。
MTG-201除了可以用于间皮瘤的治疗，它目前正在被发展用于进前列腺癌临床治疗。其用于肝细胞癌和膀胱癌治疗的临床前期实验也正在进行。
在美国，根据罕见病药品法，食品及药物管理局的罕见病药品发展部门将罕见药品定义为用于治疗罕见疾病或症状的药物，通常这类疾病的发病人数在国内小于200，000。被批准为罕见药品可对MTG-201的发展前景十分被看好，包括若赞助商满足FDA一些特定要求，公司可在美国专门用于某些特定适应症7年市场专营权。对于赞助商的其他的好处还包括减少经认证的临床试验税收费用，甚至有可能免除FDA的专利申请费。
关于间皮瘤
间皮瘤是一种多发于肺部等其他器官表面的薄层组织——间皮的侵袭性很强的恶性肿瘤。大多数情况下间皮瘤和接触石棉等物质有关。根据世界卫生组织的报告，每年世界上间皮瘤的新发病例在59000例左右。大多数间皮瘤发病时多呈现一个或多个结节，并逐渐进展为包裹整个肺组织的实性肿瘤包膜，最终导致窒息和死亡。很大一部分间皮瘤中含有癌症干细胞，这些癌症干细胞对现行的治疗手段都有抵抗性。目前治疗间皮瘤的一线方案由4到6个周期的力比泰（培美曲塞）组成，并且同时结合铂类药物的治疗。力比泰是目前唯一获批治疗间皮瘤的药物，此外目前仍然没有治疗复发性间皮瘤的药物得到批准上市。复发性间皮瘤侵略性极高，通常疾病进展到恶化中位时间只需要6周的时间。
关于MTG-201研发项目
MTG-201是一个新的临床研究性生物制剂，在I期临床试验中用于前列腺癌与间皮瘤的治疗。MTG-201选择性诱导肿瘤细胞凋亡，这些细胞因Dickkopf-3基因高度甲基化而永生化，因此缺乏REIC蛋白。细胞凋亡诱导发生后，肿瘤细胞特异性活化T淋巴细胞诱导产生，这一环节被证实可以有效对抗继发性肿瘤和残余恶性肿瘤细胞。同时，MTG-201联合抗-PD-1，抗-PD-L1与抗-CTLA-4抗体也被证实是行之有效的疗法。
关于MTG生物治疗药物公司
MTG生物治疗药物(MTG)是一家私营生物制药公司，坐落于加利福尼亚州圣地亚哥。该公司使用崭新的生物技术，通过对Dickkopf-3基因的甲基化，实现选择性地诱导无限化增殖的癌细胞凋亡，并处于这项技术的先驱地位。MTG公司的MTG－201和MTG－202以及桃太郎基因有限公司的潜在的沿线扩展技术都已获得认证，MTG－201技术的研发是基于冈山医院的研究。
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