Dicerna制药公司是一个发展RNA干扰疗法的领导者，它宣布欧洲药品管理局（EMA）授予DCR-PH1孤儿药资格，作为原发性高草酸尿症1型的候选治疗方法。原发性高草酸尿症1型是肝脏的一个严重、罕见、遗传性的疾病，往往导致肾脏衰竭，而肾衰目前没有被认可的治疗方法。
“这个项目迄今为止的进展鼓舞着我们，我们的目标是快速将DCR-PH1发展为一个潜在的新的治疗选择，以此为原发性高草酸尿症1型患者显著地减轻疾病负担。”
根据条例（EC）No.141/2000规定，EMA对于获得孤儿药资格认定的公司提供政策及经济上的激励制度，以鼓励公司研发和市场化欧盟中患病概率不大于万分之5的有生命危险或慢性衰竭性状况并且没有满意治疗措施的罕见病药物。药物获准上市后，公司将获得只局限于欧盟的10年专营权。孤儿药资格的认定将使得公司在产品研发时期获得EMA的技术支持，并且获得上市审批的指导。
在PH1的治疗候选方案中，DCR-PH1的专利权归Dicerna公司所有。临床前期的实验表明DCR-PH1通过敲除编码乙醇酸氧化酶的基因HAO-1，进而减少患者尿中草酸的分泌。
“我们非常高兴可以在欧盟得到DCR-PH1的孤儿药用药指定。这对于我们团队为PH1患者提供这个疗法的管理道路上是一个重要的里程碑，” Dicerna的产品战略和运行的高级副总管Ted Ashbum博士说道，“项目的进展鼓舞着我们，我们的目标是快速发展DCR-PH1为一个潜在的全新的治疗选择，并为原发性高草酸尿症1型患者显著地减轻疾病负担。”
DCR-PH1包括了一种专有的脂质纳米粒技术，它可以在静脉注射后有效地运送至肝脏。Dicerna在2014年11月通过和Tekmira制药公司签署协议获得了这项技术的所有权。
关于原发性高草酸尿症1型
原发性高草酸尿症1型是一种罕见的、遗传性的肝脏疾病，肝脏中过度草酸的产生会对肾脏和其他器官产生严重的损害。患者经常需要进行一场大手术——肾脏和肝脏移植，并且余生都要服用免疫抑制剂。目前尚未有被欧盟批准的PH1治疗方案。
PH1的特点是编码一种肝脏的酶——乙醛酸丙氨酸氨基转移酶（AGT）的基因AGXT发生突变。AGT的缺乏会导致肝脏中草酸的过度产生，进而导致肾脏中草酸钙结晶的沉积。草酸钙结晶的沉积可能会导致肾结石和肾钙质沉着症（肾实质的钙化，肾脏功能的一部分），而后者和快速发展到晚期肾脏疾病有关，需要进行血液和腹膜透析以及肾脏移植。另外，终末期肾病的PH1患者还需要移植正常的肝脏矫正草酸的过度产生。肾脏功能衰退的患者可能有草酸过多症，这包括草酸在其他器官的积累，诸如骨骼、皮肤、心脏和视网膜，这又可能伴生其他退行性的并发症。据统计，PH1的发病率为百万分之三。出现首次病症的患者年龄的中位数是5.8岁。诊断年龄的中位数在4.2岁到11.5岁之间，取决于肾钙质沉着症是否产生。PH1患者中有50%的人在30岁中期患上了终末期肾病。
关于DCR-PH1
Dicerna正在研制DCR-PH1，这是一种治疗PH1疾病的临床前开发。DCR-PH1被设计成能定位与破坏与PH1疾病有关的基因——HAO1基因的信使RNA(mRNA)，进而解决PH1的病理学问题。HAO1基因能够编码乙醇酸氧化酶(GO)，一种与草酸产生相关的酶。通过减少草酸的产生，能够防止PH1并发症的产生。临床前研究表明DCR-PH1能够长期有效抑制HAO1并显著减少泌尿草酸的水平，并且在动物实验中有长期的功效和耐受性。
关于Dicerna的Dicer酶底物技术
Dicerna所有的RNAi分子被广泛熟悉为Dicer酶底物小干扰RNA分子，或者是DsiRNAs,这么称谓是因为它们经过Dicer酶的加工。Dicer酶是人类细胞细胞质RNAi的起始位点。Dicerna的发现结果被认为是对RNAi效能的最大化，因为DsiRNAs被组建成适合被Dicer酶加工，Dicer酶的加工导致优先使用DsiRNA的正确RNA链，而这会提高RNAi机理的精确性和DsiRNA分子相对于其他分子激活RNAi的效能。
关于Dicerna
Dicerna制药公司是一个关注与肾脏和癌症有关的罕见和遗传病的发现与发展，创新治疗方式的生物制药公司。该公司正在以它专有的RNA干扰技术为平台在这些治疗领域构建一个广大的管道。在罕见疾病和肿瘤学中，Dicerna正在追求实现用常规手段难以实现的目标。该公司将独自或者与其他制药公司合作，发现、发展和商业化新的疗法。
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