ASLAN制药公司宣布ASLAN001（varlitinib）获得FDA孤儿药开发办公室（OOPD）授予的孤儿药资格。ASLAN制药是一家专注于免疫疗法发展的生物技术公司，其药物主要针对在亚洲流行的肿瘤疾病。ASLAN001（varlitinib）是一种泛HER抑制剂。
FDA孤儿药项目旨在奖励那些开发治疗罕见疾病的治疗方案的项目。ASLAN001用于治疗罕见的胆管癌，胆管癌是一种罕见且易转移的癌症，目前没有药物可以治疗。OOPD将会评估ASLAN001的科学研究及临床研究数据以确保该药品对于罕见病的治疗能力并为推动其进一步开发做好准备。OOPD将会提供一些激励政策，包括市场独占率，以此推动ASLAN001（varlitinib）治疗胆管癌的研发。
ASLAN001目前正在2阶研究中进行乳腺癌和胆管癌试验，与此同时，针对胃癌的试验也在计划中。ASLAN首席科学家Bertil Lindmark博士表示“虽然胆管癌在美国十分罕见，但其在亚洲每年都会夺去许多人的生命。在我们的早期试验中一些病人良好的治愈情况让我们感到十分兴奋。”
ASLAN首席执行官Carl Firth博士也表示：“成功获得孤儿药资格是ASLAN001开发的重要一步。没有获得批准的胆管癌靶向治疗不论对亚洲或是西方的病人都不会起到太大的作用。”同时，他也说道：“除了在胆管癌方面，我们的免疫疗法和靶向治疗的组合同时也在包括胃癌和肝癌的其他亚洲常见肿瘤上取得了进展。”
关于胆管癌：
胆管癌是一种异质性肿瘤，因此在不同人群中有不同的遗传变异。在西方因其低流行率导致其难以研究，但在亚洲其发病率是西方的10倍，并且很多人无药可医。
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