ZIOPHARM肿瘤药物公司，是一家专注于癌症新型疗法的开发与商业化的生物制药公司。该公司宣布FDA已授予用于治疗恶性胶质瘤的药物Ad-RTS-hIL-12 + veledimex孤儿药资格。Ad-RTS-hIL-12是一种新型的基因治疗候选药物，用于控制IL-12的基因表达，其为激活抗癌T细胞免疫应答的关键蛋白。
FDA下属的孤儿药产品办公室审核并授予孤儿药资格以支持针对医疗条件薄弱人群或在美国患者小于20万的罕见病的药物开发。获得孤儿药资格可使企业享受一系列优惠政策，例如一旦产品获准上市后可获得7年的美国市场独占权、快速审核流程、适当的快速批准、资金的资助、税收优惠和免除申请费。
“恶性胶质瘤是一种无有效治疗手段的恶性癌症，”ZIOPHARM公司首席执行官 Laurence J. N. Cooper， M.D.博士说，“获得孤儿药资格的认证肯定了我们在改进Ad-RTS-IL-12这个新型的肿瘤免疫疗法中做出的努力，作为一个潜在疗法，已经证明了Ad-RTS-IL-12在脑肿瘤临床前治疗上具有前景。我们Ⅰ期研究的招募工作进展顺利，今年晚些时候将获得早期的临床试验结果。”
Ad-RTS-hIL-12 合并 veledimex的疗法目前在进行Ⅰ期临床试验，以此检验作为高分级胶质瘤的基因治疗手段，并希望能引起抗肿瘤T细胞免疫应答。试验的主要目的是测定单剂量肿瘤内通过注射Ad-RTS-hIL-12及逐步给量的口服veledimex的安全性和耐受性。其次是测定veledimex最大耐受剂量、Ad-RTS-hIL-12 和 veledimex诱出免疫应答以及研究者应答评估，包括肿瘤的客观疗效率、无进展生存和总生存等评估。本次研究试验预计在12家一流的医疗中心招募到72名受试者。
关于ZIOPHARM肿瘤制药公司
ZIOPHARM肿瘤制药公司是一家位于马萨诸塞州波士顿市的生物科技公司，致力于通过新型基因表达、控制和细胞技术，为癌症的治疗传递安全、有效和扩展性的细胞治疗方法。同Intrexon公司和MD安德森癌症中心合作的合成免疫肿瘤项目包括嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）和其他用非病毒转基因方法来进行传递。Intrexon公司的RheoSwitch 治疗系统®技术，一种用“开关”来精确调节基因表达的开启与关闭的技术，目的是提高治疗指标。公司正加快在多个领域的项目中应用上述技术的开发。公司的渠道包括若干专注于血液病和恶性实体肿瘤临床和临床前测试方面的细胞治疗方法。
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