Newron制药公司是一家致力于研发治疗中枢神经系统（CNS）疾病药物和疼痛治疗方法的公司。该公司宣布其研发的用于治疗瑞特（Rett）综合征的新药沙立佐坦获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格。同时，该药物也获得了欧洲药品管理局（EMA）孤儿药委员会（COMP）的肯定。
“Newron确信沙立佐坦能明显改善Rett综合征的主要症状，包括窒息、过度通气和屏气等，”Newron的首席医疗官Ravi Anand说道，“呼吸系统症状的缓解不仅可以提高患者和护理人员的生活质量，而且从长远来看，我们认为沙立佐坦还能减少心血管系统并发症的发生，延长Rett综合征女性患者的生命。目前，Newron正在同欧洲、美国和加拿大的相关法规机构进行进一步临床开发研究的商谈。”
Rett综合征是一种严重的神经发育缺陷病，多为女性发病，其女性发病率约为1/20000至1/10000。目前没有有效的治疗方法。Rett综合征患者通常表现为精细运动和粗大运动能力的丧失，神经发育、认知和自主神经功能障碍，并逐渐失去正常生活、行走和交流的能力。该病也会导致患者寿命缩短。约25%的患者可能因脑干发育不良和自主神经功能衰竭所引起的心肺功能紊乱而死亡。其中超过95%的患者有MeCP2基因突变。Rett综合征患者中约70%都曾在不同时期中出现窒息、过度通气和呼吸紊乱的现象。
沙立佐坦是一种5HT1A受体激动剂和D2激动剂/拮抗剂。在临床前研究中发现，沙立佐坦急性和慢性给药均可使呼吸暂停和过度换气发作次数减少70%-85%。目前已针对沙立佐坦的毒理学效应和代谢进行了充分的临床前研究，尚未发现严重的安全性问题。
关于孤儿药资格认定
FDA孤儿药资格认定项目会授予某些前景较好的药物孤儿药资格，这些药物可以用来治疗在美国影响人数小于200，000的罕见疾病。这一认证使得药企能够得到某些开发奖励，例如免除向FDA缴纳的费用，大量的税收抵免，获取临床研究基金，并可能在成功完成临床试验及后续获准上市后，获得七年的市场独占权。
关于Newron制药
Newron是一家致力于研发治疗中枢神经系统疾病及缓解疼痛新型疗法的生物制药公司。公司总部设在意大利米兰附近的布雷索。它所生产的Safinamide在2015年二月取得了欧盟的营销许可并在五月于德国上市。同年三月，Newron向美国FDA提交的新药申请被接受归档。2014年三月，赞邦作为Newron的合作伙伴向瑞士药品经销处提交了营销申请。除了受明治制果公司（Meiji Seika）开发和营销的日本及其他亚洲核心地区，赞邦可在全球其他范围内开发和营销沙芬酰胺。Newron公司的其他产品现处于不同的临床研发阶段，在罕见病治疗领域前景可观。其中包括用于沙立佐坦，治疗帕金森症的sNN0031，治疗肌萎缩性侧索硬化症的sNN0029和治疗患者某些罕见疼痛的钠离子通道阻断剂。Newron公司目前在研发的NW-3509对精神分裂症阳性症状患者具有辅助治疗潜力。
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