Omeros公司宣布,美国食品药物监督管理局(FDA)批准授予用于治疗非典型性溶血性尿毒症综合征(aHUS)的药物OMS721快速通道认定。OMS721是该公司生产的人单克隆抗体中的明星产品，其主要靶向免疫系统凝集素途径中的一种关键调节物：甘露聚糖结合凝集素相关丝氨酸蛋白酶-2(MASP-2)。Omeros公司目前在对这个药物用于治疗aHUS和其他血栓性微血管疾病(TMAs)进行2期临床试验评估。

TMAs是一组罕见的，可导致患者出现衰弱的并可危及生命的疾病，其特点是机体器官微循环内过量的血栓(血块)形成,最常见于肾脏和大脑。

在今年初, Omeros公司宣布了2期临床实验数据良好，并且宣布应研究者要求开始一项爱心用药计划使OMS721可以继续治疗已完成了试验的四周剂量的患者。公司已向FDA递交了近期正在进行的2期临床实验的疗效和药物安全性的数据，以此申请OMS721获得快速通道资格。

FDA的快速通道项目是为了方便一些用于严重或危及生命情况的药物和一些有希望解决未解决的医疗需求的药物的开发。处于快速通道的药物研发项目可以有更多的机会接触FDA来加快药物的开发,审查和最终的批准。许多获得快速通道资格的药物也被认为可以接受优先审查,并且他们各自的新药申请(NDAs)可以被FDA以“机动送审”的方式接收，即在完整的申请提交之前，整个NDA的不同部分可以分批提前被审查。优先审查和机动送审这两步均可进一步加速FDA对药物的审批流程。

“FDA批准治疗aHUS的药物OMS721获得快速通道资格说明aHUS有未解决的医疗需求，并且这个药物可以作为治疗aHUS的一个重要的选择”，Omeros的董事长兼首席执行官Gregory a . Demopulos医学博士声明，“我们期待与FDA共同合作来简化这个有价值的药物的研发,并且我们目前获得快速通道资格，有望在今年晚些时候与FDA讨论TMAs治疗的2期临床实验的结果以及我们对于3期项目的计划。”

评估OMS721治疗TMAs,包括aHUS、血栓性血小板减少性紫癜和人类干细胞移植相关性TMAs的2期临床试验正在美国和欧洲的多个试验点同时进行。目前为止，招募的大多数患者是aHUS患者。

关于Omeros公司的MASP-2项目

在全球范围内，Omeros公司享有MASP-2和所有以MASP-2为靶点的疗法方法的专利权。MASP-2是一个新的促炎反应的蛋白质靶点，参与免疫系统的重要组成部分之补充系统的激活。补体系统在炎症反应中发挥重要的作用,通常因组织损伤或微生物感染而激活。

凝集素通路是补体激活通路中的一个重要部分，而MASP-2似乎是这条通路中所特有的且其发挥作用所必须的。重要的是，抑制MASP-2似乎并不妨碍依赖抗体的经典补体激活途径。而经典补体激活途径是感染的免疫应答的关键组成部分,并且其功能的异常同多种自身免疫性疾病有关。

MASP-2是由肝脏产生然后释放到血液循环中。体内编码激活MASP-2的某种蛋白质的基因缺陷的成年人并没有因这种基因缺陷而产生巨大的不良影响。Omeros公司已经为其明星产品人MASP-2抗体OMS721向美国FDA申请并获得孤儿药资格和快速通道资格。

一项进行中的2期临床项目正在对OMS721用于治疗TMAs,包括非典型溶血性尿毒症综合征、血栓性血小板减少性紫癜和干细胞移植相关性TMAs进行评估。应研究者要求，一项关于OMS721的爱心用药计划也在进行中。系统性摄取OMS721的慢性毒性研究表明该药物未出现与药物相关的不良事件，并且Omeros公司计划将OMS721以皮下注射制剂的商品形式来治疗一个或多个适应症。

Omeros公司认为他们也已经找到了激活人类补体替代通路的蛋白质，这条通路同一系列免疫相关疾病广泛关联。除了凝集素途径抑制剂之外,该公司也在推进阻滞这条替代途径激活的抗体的研发。

关于Omeros公司

Omeros是一家致力于发现、研发及商业化适应大规模市场的小分子和蛋白质药物的生物制药公司。同时该公司也研发包括靶向炎症、凝血障碍和中枢神经系统疾病相关的孤儿药。

源自其专有的PharmacoSurgery?平台,这个公司的第一个药物产品,Omidria?(去甲肾上腺素和酮咯酸的注射制剂)1% / 0.3%,已经获得FDA批准用于白内障手术或人工晶状体(IOL)更换术中，通过防止术中减数分裂(瞳孔收缩)来维持瞳孔大小，并减少术后眼部疼痛。Omidria 5月份获得欧盟药品管理局的积极意见,且目前正处于最终获准上市的审批阶段。

Omeros最近就其关节镜产品，OMS103,同Fagron Sterile Services及其附属的JCB实验室展开合作，销售预计将于今年开始。包括OMS721项目在内, Omeros拥有五个临床阶段的发展项目，分别专注于以下疾病的研发：补体相关的血栓性微血管病；亨廷顿氏舞蹈症，精神分裂症及认知障碍；成瘾及强迫性障碍。此外, Omeros专有GPCR平台,该平台将为药物开发提供空前规模的新的GPCR药物靶点及相应的化合物来促进药物的研发。

原文链接：http://www.checkorphan.org/news/fda-grants-fast-track-to-omeros-complement-inhibitor-oms721-for-ahus

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