1.BLZ-100    恶性脑瘤

7月7日，美国食品和药物管理局（FDA）孤儿药产品开发办公室批准专注于肿瘤治疗的肿瘤染料产品公司Blaze Bioscience，（Blaze生物技术公司）研制的BLZ-100为治疗恶性脑瘤的孤儿药。

BLZ-100是Blaze生物技术公司肿瘤染色平台的第一个候选产品，它由一个能结合并内化进入癌细胞的Optide（优化肽）和一个发出近红外光的荧光染料组成。肿瘤染料产品旨在提供实时的，高分辨率可视化的技术，使外科手术能够更精确，保证完整地切除肿瘤。肿瘤染料技术的临床前研究已经在广泛的癌症类型，包括脑，肺，乳腺，前列腺和结肠中开展。目前Blaze公司正在开展BLZ-100多个概念验证的I期临床试验，以评估该药在实体瘤中的安全性和影象特性。

 2.HETLIOZ（tasimelteon）    非24小时睡眠 - 觉醒障碍

7月8日，Vanda Pharmaceuticals Inc（中联制药公司治疗）宣布：欧洲委员会（EC）批准他们研制的HETLIOZ（tasimelteon）在欧盟国家里上市，治疗完全失明的成年人非24小时睡眠 - 觉醒障碍。这项销售许可允许HETLIOZ在所有28个欧盟成员国包括作为欧洲经济区成员国冰岛，列支敦士登和挪威市场上营销。同时欧盟委员会也确认HETLIOZ为治疗完全失明的成人的非-24睡眠 - 觉醒障碍的孤儿药。

非24是一种慢性的昼夜节律障碍，起因于体内24小时生物钟的控制机制错位，扰乱了睡眠 - 觉醒周期。睡眠障碍导致明显的注意力不集中和/或社会职业以及其他重要领域的损害。非24影响大多数完全失明的患者，据估计，在欧盟大约有13万人有此障碍。

HETLIOZ是一种褪黑激素受体激动剂，能够起昼夜稳压调节器的作用，重新设定位于大脑视交叉上核中的身体生物钟控制。HETLIOZ的好处是它能够使非-24患者产生机体生物钟。

 3.CAT-1004    杜氏肌营养不良症（DMD）

7月6日，Catabasis Pharmaceuticals, Inc.公司宣布，他们研制的CAT-1004已获得美国食品和药物管理局（FDA）授予的治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的快速审批通道。 CAT-1004被设计用来抑制活化的NF-kB，这可能在DMD患者中不管基本的基因突变因素，潜在地减少肌肉炎症和变性，促进肌肉再生。

4.Strensiq    低磷酸酯酶症（HPP）

7月6日，Alexion公司制药公司宣布：日本厚生劳动省（MHLW）批准了该公司研制的Strensiq的新药申请（NDA）。Strensiq（asfotase阿尔法）被研制用于在日本治疗低磷酸酯酶症（HPP），一种危及生命，超罕见的代谢障碍病。 Strensiq是一种针对骨骼的靶向酶替代疗法，是在日本第一个被批准用于HPP患者的治疗方法。 Alexion公司预计，日本HPP患者最早可于2015年第三季度末得到Strensiq的商业化治疗。

5.Volanesorsen（ISISAPOCIII RX）    家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）

7月6日，Akcea Therapeutics; Isis Pharmaceuticals Inc研制的治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的药物Volanesorsen（ISISAPOCIII RX）获得美国FDA授予的孤儿药地位。

FCS是一种以非常高的甘油三酯水平和高胰腺炎风险为特点的罕见的遗传性疾病。2014年12月发表于新英格兰医学杂志上的有关Volanesorsen的II期临床研究显示，FCS患者经过volanesorsen治疗，其载脂蛋白C-III，甘油三酯，乳糜微粒和载脂蛋白C-III相关极低密度脂蛋白胆固醇（VLDL-C）颗粒均出现大幅度降低。

Akcea公司目前正在FCS患者中开展国际多中心，随机，双盲，安慰剂对照的III期临床试验。

6.普萘洛尔和依托度酸    神经胶质瘤 

7月8日，FDA 指定美国Vicus Therapeutics, LLC公司研制的普萘洛尔和依托度酸为治疗神经胶质瘤的孤儿药。77月9日，FDA 指定美国NanoPharmaceuticals, LLC公司研制的纳米二氨基tetraiodothyroacetic酸为治疗神经胶质母细胞瘤的孤儿药。87月7日，FDA 指定美国Newron美国制药公司公司研制的沙立佐坦为治疗瑞特综合症的孤儿药。97月7日，FDA 指定美国NanoSmart Pharmaceuticals, Inc.公司研制的ANA共轭dactunomycin纳米乳剂为治疗尤文氏肉瘤的孤儿药。107月8日，FDA 指定美国Cleave Biosciences, Inc.公司研制的1-（4-（苄基氨基）-7,8-二氢-5H-吡喃并[4,3-d]嘧啶-2-基）-2-甲基-1H-吲哚-4-甲酰胺为治疗多发性骨髓瘤的孤儿药。

 7.纳米二氨基tetraiodothyroacetic酸    神经胶质母细胞瘤

7月9日，FDA 指定美国NanoPharmaceuticals, LLC公司研制的纳米二氨基tetraiodothyroacetic酸为治疗神经胶质母细胞瘤的孤儿药。

 8.沙立佐坦    瑞特综合症

7月7日，FDA 指定美国Newron美国制药公司公司研制的沙立佐坦为治疗瑞特综合症的孤儿药。

 9.ANA共轭dactunomycin纳米乳剂    尤文氏肉瘤

7月7日，FDA 指定美国NanoSmart Pharmaceuticals, Inc.公司研制的ANA共轭dactunomycin纳米乳剂为治疗尤文氏肉瘤的孤儿药。

10.1-（4-（苄基氨基）-7,8-二氢-5H-吡喃并[4,3-d]嘧啶-2-基）-2-甲基-1H-吲哚-4-甲酰胺    多发性骨髓瘤

7月8日，FDA 指定美国Cleave Biosciences, Inc.公司研制的1-（4-（苄基氨基）-7,8-二氢-5H-吡喃并[4,3-d]嘧啶-2-基）-2-甲基-1H-吲哚-4-甲酰胺为治疗多发性骨髓瘤的孤儿药。