Protalex生物医药公司近期宣布该公司研发的用于治疗免疫性血小板减少症的药物 PRTX-100通过了FDA的孤儿药资格认定。此前， FDA已批准了该药物针对慢性免疫性血小板减少症的一期/二期临床试验申请，该公司预计将在本年度第三季度开始招收临床试验志愿者。
免疫性血小板减少症由于其患者数在美国国内少于20万人而被FDA认定为罕见病。当药物获得孤儿药资格后，医药公司能得到市场独占权，税收优惠以免除FDA新药审批费用等优惠。
“PRTX-100孤儿药身份在FDA得到快速审批通过是我们将该救命药尽快送到免疫性血小板减少症患者手中的一个里程碑式的事件，”该公司首席医疗官说，“免疫性血小板减少症现有的治疗措施对很多病人无效，而且具有不良反应严重，病人不够耐受等诸多问题。因此，我们迫切需要一个能从根本上治疗该疾病，有效的，病人耐受的药物。我们期待能招募该疾病患者进入PRTX-100的临床研究，并计划在2016年能得到一批有价值的临床研究数据。”
近期FDA批准用于治疗免疫性血小板减少症的药物有罗米司亭注射液Nplate®和Promacta®(eltrombopag,艾曲波帕)。尽管它们都能一定程度增加血液中的血小板数，但是该两种药物都是对症治疗药，无法针对发病的根源进行治疗。而PRTX-100临床前期实验表明，其能针对病因，通过调节免疫系统而缓解血小板数减少的症状。并且，该药物在针对五个其他自身免疫疾病（如类风湿性关节炎）的临床试验中已表现出较好的安全性。
疾病介绍：
免疫性血小板减少症是一种自身免疫性疾病，表现为体内自身免疫系统的失常而导致血小板大量减少并造成持续性的大量出血。该疾病一个诊断依据为在没有其他因素（疾病或者药物）的影响下，体内每微升血液中血小板数少于100,000 个。
本文由罕见病发展中心（CORD）编译，转载请注明出处
