作为一家在纳斯达克全球市场和东京证券交易所的佳斯达克市场进行交易的生物制药公司，MediciNova宣布美国食品药品管理局(FDA)通过了对克拉伯病治疗药物MN-166（异丁司特）的孤儿药资格认定。MediciNova早先与神经科学产品部门一同开展了对MN-166试验性的新药应用工作。
MediciNova公司的首席执行官与主席Yuichi Iwaki博士说道，“作为克拉伯病的治疗药物，MN-166的孤儿药资格成功获批，对此我们感到非常高兴。对于这种十分罕见的疾病，造血干细胞移植是目前唯一可行的治疗方案，但它的临床疗效有限而且对病人存在潜在风险。开展试验性新药工作后，我们计划完成相关协议并上交至美国食品药品管理局，以开展MN-166的临床试验工作。”
关于克拉伯病
克拉伯病是一种罕见的退行性基因病，没有治愈方法，患者常常在两岁之前死亡。克拉伯病有四种临床亚型，以发病的年龄加以区分。在绝大多数的病例中，患者常常在0~6个月开始出现克拉伯病的症状（I型婴儿早期型）。最初的体征与症状包括应激敏感（如过度哭泣）、肢体痉挛、反射消失、肌无力、喂食困难、无感染高热、姿势僵硬、神经认知发育迟缓或退化。当病情进一步发展，患儿的肌张力会进一步下降，影响行动、咀嚼、吞咽。患儿常常还会出现视力丧失和癫痫，急速退化至去大脑状态，一般在2岁前就会夭折。将近10%的患者症状出现比较晚，甚至在成年后才发病（II~IV型）。进行性的视力衰退，行走困难，思考能力下降，动手能力的丧失以及肌无力是该病最常见的初始症状。然而，该病的体征与症状在不同的患病个体间存在很大差异。迟发型病人器官功能退行的速度比较慢，往往比在婴幼儿时期就被诊断的病人拥有更长的寿命。
关于孤儿药资格认定
通过美国食品药品管理局（FDA）孤儿药资格认定的药品，如果它们同时获批用于治疗相同的罕见病，将拥有长达七年的市场专卖权。孤儿药资格认定项目为药物与生物制剂提供孤儿药地位认证。这些药物与生物制剂用于对罕见病或是影响人数小于20万美国人口，抑或是影响超过20万人，但不期望收回药物研发以及市场营销成本的疾病的安全有效治疗、诊断以及预防。
关于MN-166（异丁司特）
MN-166（异丁司特）于1989年在日本以及韩国上市，用于治疗脑卒中后遗症以及支气管哮喘。MediciNova公司将来自日本杏林制药公司的MN-166作为复发-缓解型多发性硬化症的潜在治疗药物。MediciNova后来取得了将MN-166应用于进行性多发性硬化症及其他神经病理状态的知识产权。MN-166是首创的，口服有效的磷酸二酯酶-4和磷酸二酯酶-10的小分子抑制剂以及巨噬细胞迁移抑制剂，可以抑制促炎细胞因子的作用，促进神经营养因子的合成与释放。它减弱了活化的神经胶质细胞的功能，该细胞在神经疾病状态下发挥着特定的作用。异丁司特的抗神经炎症与神经保护作用在临床前期以及临床研究结果中得到了证实，阐释了它用于治疗神经退行性疾病（如进行性多发性硬化症、肌萎缩侧索硬化症、药物滥用或成瘾以及慢性神经病理痛）的基本原理。
关于MediciNova
MediciNova是一家股份公开交易的生物制药公司，致力于研发针对医疗需求尚未满足的疾病所需的新型小分子药物，其贸易焦点定位在美国市场。MediciNova现今的工作策略是重点发展MN-166对神经性疾病的治疗，如进行性多发性硬化症、肌萎缩侧索硬化症和药物依赖（如甲基苯丙胺依赖以及阿片类物质依赖）。另一工作重心是MN-001 (tipelukast)对纤维增生性疾病如非酒精性脂肪性肝炎及特发性肺纤维化的治疗。MediciNova的药物网络还包括治疗哮喘急性发作的MN-221（贝多拉君）和治疗实体瘤的MN-029 (denibulin)。MediciNova公司依靠战略合作伙伴以及资金协商进一步推动着项目的发展。
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