Aptose生物科技公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已经认定治疗急性髓细胞白血病（AML）药物APTO-25的孤儿药身份。该公司是一家研发靶向肿瘤潜在机制新药的公司。APTO-253是针对KLF4基因诱导剂的首创新药，是公司在AML、高风险的骨髓增生异常综合征（MDS）和其他的恶性血液病病人Ib期临床试验中的主要候选药物，而根据报道以上疾病中的KLF4表达沉默。公司的主席、董事长和CEO William G. Rice博士说：“AML是一种血液和骨髓恶性肿瘤，目前没有什么治疗方法。APTO-253根据它独特的作用机制，有可能成为这类病人全新的治疗方法，获得孤儿药的身份认定是实现这一目标过程中的关键的里程碑。”

文献中已报道Krüppel-like factor 4（KLF4）基因的表观遗传因子抑制是作为AML的关键转录因子，APTO-253是首创新药，是靶向作用于KLF4肿瘤抑制基因的诱导剂，而且没有证据显示它会抑制正常骨髓，有比较好的安全性。临床前研究表明APTO-253具有有效杀死AML细胞的单一试剂活性，与多种市场上销售的药物以及实验用药联合使用时有强烈的协同作用。APTO-253目前在进行以复发的或者难治的恶性血液病病人为对象的Ib期临床研究。

FDA认定孤儿药身份是为了鼓励公司研发治疗罕见病的新方法，要求该疾病患者数量在美国少于200,000名。孤儿药身份的认定可以使公司获得研究资助和税款减免，免除FDA专利申请费和其他好处。如果APTO-253批准上市，孤儿药身份认定将使得Aptose公司获得七年的市场专营权。

关于急性髓细胞白血病

急性髓细胞白血病（AML）是来源于代表性地成熟红细胞，白细胞或血小板的骨髓起源或干细胞的癌症。当干细胞或祖细胞失去了细胞循环控制，抗凋亡或其他方法限制蔓延增殖时，AML就在骨髓发生。白血病细胞具有从骨髓到血流的快速扩张的能力。而且，这些迅速增殖的细胞快速挤出正常的细胞，渗入其他的器官和组织系统。

AML是成人在急性白血病中最常见的疾病，在美国年发病率超过18000人，年致死率超过10000人，是一种严重的血液癌症，生存时间超过5年的新诊断病人比例低于25%。

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