随着杜氏肌营养不良症（DMD）的药物eteplirsen的2期临床试验启动三周年的到来，Sarepta公司表示，研究中一个亚组的男孩对药物反应良好，虽然监管机构正在改变尽早批准的立场，但这次研究结果给公司获得加速批准的希望。

在扩展研究的第144周，研究人员称eteplirsen治疗相比安慰剂组有显著的改善。

“令人惊讶的是这些男孩很好的保持下床活动，”Sarepta首席执行官Garabedian告诉FierceBiotech媒体。

公司尽管看好这些数据，Sarepta的股价还是于10日上午暴跌26%，分析师抓住步行距离的下降以及来自福布斯Herper的怀疑态度，他曾对该公司的小型研究的数据提出过质疑。

Eteplirsen是三个专注于DMD的临床研究药物之一，其竞争对手来自Prosensa和PTC公司，在过去一年中也出现了一些跌宕起伏的结果。Eteplirsen之前的研究数据公布引起市场上猜测其能通过FDA的批准，Sarepta的股票一度涨至历史新高。这个猜测吸引了大量的长短期资金，但Garabedian公布FDA没有通过快速批准后，引发股价的一轮峰回路转，然后美国食品药品管理局又为该公司如何能实现批准提供了一些指导意见。

公司已经在本季度对大范围的男生群体展开了新的研究，为了说服监管机构批准这种药物上市，他们必须提前开展验证性研究。

Prosensa近日表示，根据最新的分析和扩展数据将自行独立申请加速批准，之前由于其drisapersen在3期阶段的失败，公司和葛兰素史克解除了合作伙伴关系。而PTC的DMD药物也在临床研究中失败，但让其震惊的是，欧洲监管机构改变了对该药物的批评态度，并施行了有条件的批准。

这些跌宕起伏表明，在大西洋两岸的监管机构可能会改变他们对DMD药物研究的意见，以便更快批准药物。