据外媒报道,美国药物与医疗设备制造商百特国际于周三宣布将收购孤儿药企业AesRx,LLC,并借此获得镰刀型细胞贫血病(SCD)新药Aes-103的所有权。但该收购案的具体交易金额未披露。
镰刀型细胞贫血病是一种血红蛋白紊乱疾病,会将正常的圆形红细胞转化为镰刀形,进而会导致慢性溶血性贫血、中风等疾病。该病症在全球共有1300万名患者,主要分布在欧洲和美国。
Aes-103是一种新型口服小分子药物,可增加血红蛋白对氧的亲和度,减少镰刀型血细胞的数量,从而减轻血管阻塞疼痛、严重贫血和疲劳等症状。根据AesRx,LLC公司去年12月公布的临床I期数据显示,使用Aes-103之后24小时内大幅度降低镰刀型细胞贫血病的疼痛。
该药物现在处于临床II期,已经获得美国食品药品管理局(FDA)以及欧盟药监局(EMA)的孤儿药认定。