1. 半胱胺酒石酸（Cysteamine bitartrate）

里程碑事件: II期临床

里程碑日期: 2014年6月25日

公司/组织: NovaBiotics

适应症: 囊性纤维化（Fibrosis, cystic）

国家/地区:

备注: 用于治疗囊性纤维化患者急性发作；维持治疗；凝胶胶囊；粉末；口服，吸入

2.大麻二酚（Cannabidiol）

里程碑事件: 孤儿药资格

里程碑日期: 2014年6月25日

分子结构与类型：

公司/组织: InSys Therapeutics

适应症: Lennox-Gastaut综合征

国家/地区: 美国

备注: InSys制药的该药物在美国获得孤儿药资格，用于治疗Lennox-Gastaut综合征；相关阅读：【FDA授予GW公司药物Epidiolex快速通道地位】；【浮米每周里程碑快讯：2014年3月（一）】GW制药宣布美国FDA授予该公司用于治疗儿童Lennox-Gastaut综合征(LGS)的药物Epidiolex孤儿资格，LGS是一种罕见的严重形式的儿童发作性癫痫，这款药物以植物提取成分大麻二酚(CBD)为主要活性成分。Epidiolex是一种口服的、高纯度CBD提取物液体制剂，CBD是一种来自大麻植物的非精神类成分。

3. Marizomib

里程碑事件: 孤儿药资格

里程碑日期: 2014年6月25日

分子结构与类型：

公司/组织: Triphase Research and Development

适应症: 多发性骨髓瘤

国家/地区: 欧盟

备注: Triphase Accelerator公司宣布旗下新药marizomib已经获得了FDA孤儿药研发办公室授予的孤儿药资格。【Marizomib孤儿药资格获批】

4.重组人神经生长因子

里程碑事件: 孤儿药资格

里程碑日期: 2014年6月23日

公司/组织: Dompé

适应症: 角膜炎

国家/地区: 美国

备注: Dompé的该药物在美国获得孤儿药资格，用于治疗神经营养性角膜炎（neurotrophic keratitis）

5.TPI-287

里程碑事件: 孤儿药资格

里程碑日期: 2014年6月23日

分子结构与类型：

公司/组织: Cortice Biosciences

适应症: 进行性核上麻痹（Palsy, progressive supranuclear）

国家/地区: 美国

备注: Cortice Biosciences的该药物在美国获得孤儿药资格，用于治疗进行性核上性麻痹（progressive supranuclear palsy）

5.西罗莫司（Sirolimus）

里程碑事件: 孤儿药资格

里程碑日期: 2014年6月25日

分子结构与类型：

公司/组织: LAM Therapeutics

适应症: 淋巴管肌瘤病（Lymphangioleiomyomatosis）

国家/地区: 美国

备注: LAM Therapeutics的该药物在美国获得孤儿药资格，用于治疗淋巴管肌瘤病

6.表面活性蛋白-D（Surfactant protein-D）

里程碑事件: 孤儿药资格

里程碑日期: 2014年6月23日

公司/组织: Airway Therapeutics

适应症: 支气管肺不典型增生（Dysplasia, bronchopulmonary）

国家/地区: 美国

备注: Airway Therapeutics的该药物在美国获得孤儿药资格，用于治疗支气管肺不典型增生（bronchopulmonary dysplasia）