作为一种对症治疗药物，他替瑞林不是针对病因的治疗，不是针对异常蛋白的药物，而是针对症状的治疗方法。但是，共济失调患者群体的病种非常复杂多样，每个患者的疾病不同，临床表现不同，病程不同，一种药物不可能改善所有患者的症状。

目前，在美国国立卫生研究院（NIH）临床药物试验中心注册的临床试验中，有几项涉及促甲状腺激素释放激素（TRH）类似物KP3-0373，申报机构为日本KISSEI 药物有限公司。

促甲状腺激素释放激素（thyrotropin-releasing hormone，TRH) 最初从下丘脑分离提取，除了可以控制促甲状腺激素（TSH）的分泌以外，这个三肽还作为一种神经递质广泛存在于中枢神经系统内，包括小脑，调节神经细胞的活性。TRH在以下过程中起重要作用：调节能量稳态、进食、体温调节及自主神经调节。TRH主要通过作用于垂体调节循环中的甲状腺素水平来维持能量稳态。TRH的表达受到瘦素（leptin）的调节。TRH还可以改善共济失调步态，保持觉醒，改善抑郁情绪。

TRH潜在的治疗应用已被关注，它不仅具有内分泌作用，还具有神经药理作用，在脑和脊髓损伤，中枢神经系统疾病包括精神分裂症、阿尔采海默病、癫痫、肌萎缩侧索硬化症、帕金森病、抑郁、卒中也可能具有治疗作用。但是，TRH本身很难作为药物使用，有3个原因：（1）半衰期仅为5分钟；（2）生物利用度低，难以被胃肠道吸收，难以透过血脑屏障；（3）内分泌副作用。然而，研究者基于TRH分子式进行改良制造类似物，具有更好的代谢稳定性，更高的针对性。除了他替瑞林，另外几种TRH类似物也处于研发和试验阶段。

基于共济失调小鼠模型研究显示：共济失调步态与小脑和中脑腹被盖区（VTA）有关。TRH及其类似物主要通过作用于VTA改善共济失调步态。他替瑞林不仅可以促进多巴胺的释放，也可以刺激单胺系统，这种作用比TRH强10-30倍。

关于他替瑞林的内分泌副作用，日本报道一例36岁女性患者，23岁出现共济失调步态，诊断为脊髓小脑变性，4年前开始服用他替瑞林（发病之前7个月开始服用），在治疗期间步态改善。与此同时，她出现泌乳，停经，之后停用他替瑞林。激素水平检查未见异常。停药后3个月，月经恢复。

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