（来源：美国结节性硬化症联盟，翻译：顔流霞）近日结节性硬化症联盟发布消息称，美国食品与药品管理局（FDA）已经批准了首款用于治疗结节性硬化症（TSC）迹象的药品。这款药品名为Afinitor（依维莫司），是由诺华制药公司加工生产，用于治疗室管膜下巨细胞星形细胞瘤（SEGAs）。大约15-20%的结节性硬化症者会出现SEGAs，其特点为多在儿童和青少年出现症状，成年后症状少见。Vicky Whittemore博士说：“SEGAs治疗对于结节性硬化症者及其家庭都是巨大挑战，因而，对于最新的研究进展以及新的治疗选择，我们很受鼓舞。在Afinitor之前，有SEGAs的结节性硬化症者的唯一治疗选择就是脑部手术，多数患者是儿童。”

“提高大众对于结节性硬化症的认识是结节性硬化症联盟人的重要职责，因为很多结节性硬化症被漏诊或者是误诊。”结节性硬化症联盟主席和首席执行官KariLuther Rosbeck解释道。“因此，任何患有结节性硬化症的个体能够有多种治疗选择是很重要的。结节性硬化症研究从20世纪90年代的发现结节性硬化症的基因发展到如今的临床试验，发展结节性硬化症患者新的治疗手段是我们的优先考虑。” Whittemore博士接着说。“这是首个由食品与药品管理局批准的专用于结节性硬化症治疗的药品。”Rosbeck说，“因为发现新的治疗方式是如此地重要，结节性硬化症联盟在2010年启动了结节性硬化症药物筛查项目。”据Rosbeck介绍，该项目提供资金用于测试食品与药品管理局已经批准的或者是动物模型显示有效的化合物，以便加速基础研究到临床应用的过程。Whittemore 博士补充说道：“我们希望通过生物科技、制药公司以及科学工作者的合作，加速结节性硬化症药物治疗测试。”

结节性硬化症是多系统遗传病，累及身体多个部位，包括脑、心脏、肾脏、肺、眼睛和皮肤等关键器官。结节性硬化症者通常患有癫痫、行为异常（注意力缺乏症——ADD），皮肤异常（损伤等）等其他症状。据估计，美国有5万名结节性硬化症化症者，全球有超过100万结节性硬化症者。