TGCT是一种发生于关节或关节周围的罕见局部侵袭性肿瘤，可导致受累关节肿胀、僵硬及活动受限，显著影响患者日常活动和生活质量。若未能及时治疗或出现复发，可能对骨骼、关节及周围组织造成不可逆损伤。

匹米替尼是由和誉医药自主研发的一款口服、高选择性、高效的小分子集落刺激因子1受体（CSF-1R）抑制剂。2023年12月，和誉医药将该药的全球商业化权益授予默克公司。2025年12月，匹米替尼已在中国获批上市，用于相同适应证。

此次FDA批准主要基于全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照III期MANEUVER研究的积极结果。研究显示，治疗第25周，匹米替尼组客观缓解率为56%，安慰剂组为3%；匹米替尼组中位缓解持续时间尚未达到，91%的应答者缓解持续≥6个月，77%≥12个月。患者在关节活动度、疼痛和身体功能等方面也较安慰剂组显著改善。

最常见的不良反应（发生率>20%）包括瘙痒、皮疹、面部水肿、眼周水肿、疲劳、恶心、头痛和外周水肿；常见实验室异常（发生率>30%）包括肌酸磷酸激酶、乳酸脱氢酶、天冬氨酸氨基转移酶、脂肪酶、胆固醇、淀粉酶和丙氨酸氨基转移酶升高。

处方信息提示需关注肝毒性、胚胎-胎儿毒性及血清肌酐升高等风险，其中血清肌酐升高并不等同于肾功能受损。

文章来源：FDA approves pimicotinib for symptomatic tenosynovial giant cell tumor | FDA