近日，uniQure公司宣布，美国#FDA已受理其在研基因疗法 AMT-130的#生物制品许可申请（BLA）。该疗法拟用于治疗亨廷顿舞蹈症（HD），并已获得优先审评资格。根据《处方药用户费用法案》（PDUFA），FDA预计将于2027年5月1日前作出审评决定。

#HD是一种罕见且致命的神经退行性疾病，由HTT基因第一外显子中CAG重复序列异常扩增所致。患者可出现不自主舞蹈样动作，临床表现为运动障碍、精神症状和认知障碍。

此次#上市申请主要基于该疗法 I/II期临床试验的3年数据分析。研究把接受治疗患者的结果，与来自Enroll-HD自然病程数据库、经倾向评分匹配建立的外部对照组进行了比较。

AMT-130疗法依靠uniQure公司专有的miQURE基因沉默平台，通过一段专门设计的微小RNA沉默亨廷顿蛋白基因，减少潜在高毒性的外显子1来源蛋白片段。据悉，该疗法采用单次给药方式，在MRI引导下经立体定向神经外科递送，将药物直接注入尾状核和壳核。

文章来源：uniQure公司官网