近日，英国药品和保健品管理局（MHRA）授予Dojolvi有条件上市许可，用于治疗长链脂肪酸氧化障碍（LC-FAOD）患者。
LC‑FAOD 是一组罕见遗传性代谢病，患者机体无法正常代谢长链脂肪酸以产生能量。一旦处于禁食状态，身体需要动用脂肪储备供能、而非碳水化合物时，大脑、心脏、肌肉等高耗能器官就可能功能失常；同时，代谢不完全的脂肪及其产物会在脏器内蓄积，产生毒性损伤。
目前，该疾病的治疗主要依靠严格控制膳食脂的摄入，包括频繁进餐、避免长时间禁食、采用低脂或限制性饮食，并补充中链甘油三酯（MCT）油。MCT油可绕过存在缺陷的长链脂肪酸分解途径，为身体提供安全、可用的能量来源。
Dojovi为要用级中链甘油三酯制剂，成分区别于市面上其他同类产品，有望提升治疗效果。据悉，该药物已于2020年在美国获批上市，并于2026年早些时候在日本上市。
文章来源：https://pharmaphorum.com/news/inovio-stock-rises-25-fold-plasmid-dna-drug-approval
