CMML 是一种罕见且侵袭性较强的血液恶性肿瘤，兼具骨髓增生异常综合征和骨髓增生性肿瘤的特征。该病主要影响老年人群，常与较差的临床结局相关，包括进行性骨髓衰竭以及向急性髓系白血病（AML）转化的风险。

Onvansertib 是一种高度特异性的口服 PLK1 抑制剂。PLK1 是一种参与调节细胞生长的蛋白，在许多癌症中，PLK1 异常活化会推动癌细胞异常增殖；通过抑制该蛋白，Onvansertib 可能有助于限制肿瘤生长。Cardiff Oncology 正在将该疗法开发为多种癌症的潜在治疗药物。

目前，Onvansertib 治疗 CMML 的临床数据仍处于早期阶段。

2025 年美国血液学会（ASH）年会公布的一项早期研究显示，9 名入组患者中有 8 名可评估疗效，其中 3 名患者出现了初步治疗反应，包括血小板改善、白细胞恢复正常或骨髓指标好转，约占可评估患者的 40%。

更值得关注的是，其中 1 名患者骨髓原始细胞比例从 8% 降至 2%，并因此获得了接受异基因造血干细胞移植的机会。

文章来源：Cardiff Oncology Receives FDA Orphan Drug Designation for