10月20日，INADcure基金会宣布，美国FDA已批准其在研基因治疗药物INAD-101的临床试验申请（IND），该药拟用于治疗婴儿神经轴突营养不良症（INAD），I/II期临床试验即将启动。
图片来源：INADcure基金会官网
该试验将由新泽西大西洋健康中心的Darius Adams博士担任首席研究员，给药将在圣彼得大学医院进行。研究将评估单剂量脑池内注射INAD-101在遗传确诊INAD儿童中的安全性、耐受性和初步疗效，并对受试者进行为期五年的随访。
INAD又称塞特贝格病，是一种罕见的常染色体隐性遗传神经退行性疾病。该病由 PLA2G6 基因突变引发，突变会造成磷脂代谢紊乱、脑铁异常沉积，主要损伤中枢与周围神经系统的神经轴索，高发于 6 月龄～3 岁婴幼儿。
文章来源：News & Press – INADcure Foundation
