HAE是一种罕见且可能危及生命的疾病，典型表现为反复发作的皮肤和/或黏膜下水肿，黏膜下水肿常累及上呼吸道和胃肠道。喉部水肿可导致呼吸困难甚至窒息，是HAE的主要死亡原因。

ORLADEYO是一款血浆激肽释放酶抑制剂，通过降低激肽释放酶活性预防HAE发作，现有胶囊和颗粒两种剂型。其中，胶囊剂型于2020年12月获FDA批准，用于12岁及以上患者预防HAE发作，已在全球45个以上国家获批；口服颗粒剂型则于2025年12月获FDA批准，用于2至<12岁儿童HAE患者的预防性治疗。

此次补充新药申请的批准，主要基于化学、生产与控制资料，以及支持颗粒剂型与胶囊剂型安全性和耐受性可比的数据，并未开展旨在证明疗效更优的新关键性临床试验。

此前APeX-2和APeX-S实验研究显示，ORLADEYO胶囊（150mg）可持续预防12岁及以上患者发作；治疗至96周时，发作频率平均下降91%，抢救药物使用量减少了88%。整体安全性和耐受性良好，较安慰剂组更常见的不良反应为胃肠道反应和背痛；胃肠道反应多发生于治疗早期，随时间推移逐渐减少，通常可自行缓解。

文章来源：BioCryst Announces U.S. FDA Approval of ORLADEYO® 150 mg Oral Pellets for Adults and Adolescents with HAE | BioCryst Pharmaceuticals, Inc.