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本次融资所得资金将用于推进ETX101针对婴幼儿SCN1A突变Dravet综合征的关键临床研究，以及18岁以下儿童与青少年人群的扩展研究；同时支持公司扩建内部GMP商业化生产能力、推进管线开发，其中ETX301计划于2027年针对截肢后神经瘤疼痛提交IND申请。

Dravet综合征是由SCN1A基因突变引发的罕见遗传性癫痫，多在婴儿期起病，患者会出现频繁的难治性癫痫发作，并伴随严重神经发育障碍。现有治疗手段仅能够对症控制癫痫发作，无法逆转疾病进程。

ETX101使用经过临床验证的AAV9衣壳，该载体已应用于多项中枢神经系统疾病临床试验，也用于已获批的脊髓性肌萎缩症治疗产品。药物采用侧脑室（ICV）输注给药，这是神经外科领域成熟安全的标准操作，可用于抗生素、酶替代疗法等药物的递送。AAV基因治疗通过ICV局部给药，能够提升药物向与癫痫、神经认知相关的关键脑区的递送效率，具备单次给药实现治疗效果的潜力。

文章来源：https://encoded.com/encoded-therapeutics-raises-275-million-in-series-f-financing-to-advance-etx101-through-pivotal-development-and-accelerate-its-precision-genetic-medicines-neurology-pipeline/