8 月 24 日，强生宣布，美国 FDA 批准 FcRn 单抗 nipocalimab（尼卡利单抗）用于治疗正在或曾接受皮质类固醇治疗的成人及 12 岁及以上儿童温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）患者。
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wAIHA 是一种罕见且危及生命的自身抗体驱动型疾病。患者体内的致病性免疫球蛋白 G（IgG）自身抗体错误地附着并破坏红细胞，导致严重贫血、极度疲劳，并显著增加发病和死亡风险。
尼卡利单抗最初由 AnaptysBio 开发，后续权益转让至 Momenta 公司。2020 年 8 月，强生以 65 亿美元收购 Momenta，由此获得该药物。
尼卡利单抗是靶向 FcRn 的高亲和力全人源 IgG1 单克隆抗体，经去糖基化处理，无效应子功能，且与 FcRn 的结合不受 pH 影响；可选择性阻断 FcRn 通路，降低循环 IgG 抗体水平，包括致病的自身抗体和异体抗体。
FDA 此次批准主要基于 II/III 期 ENERGY 研究（NCT04119050）的积极结果。该研究共随机入组 115 例受试者，主要终点为持续性血红蛋白应答，次要终点包括第 24 周 FACIT 乏力量表较基线的均值变化，以及糖皮质激素剂量变化等。
疗效
持续性血红蛋白应答率：30 mg/kg 每 4 周组 24%（9/38，P=0.015），15 mg/kg 每 2 周组 21%（8/38，P=0.044），安慰剂组 8%（3/39）。
乏力改善：两个治疗组均自第 2 周起出现乏力改善，并持续至第 24 周。第 24 周 FACIT 乏力评分较基线的平均变化为：30 mg/kg 每 4 周组 + 3.4 分（SD 7.3，名义 P=0.007），15 mg/kg 每 2 周组 + 1.2 分（SD 6.1，名义 P=0.267），安慰剂组 + 0.6 分（SD 3.4）
激素减量：第 24 周糖皮质激素剂量平均降幅，30 mg/kg 每 4 周组 15%（SD 28，名义 P=0.039），15 mg/kg 每 2 周组 14%（SD 30，名义 P=0.055），安慰剂组 4%（SD 16）。
安全性
尼卡利单抗在 wAIHA 患者中的安全性特征与既往全身型重症肌无力（gMG）研究数据一致。治疗后发生率≥10% 的最常见不良反应为外周水肿、腹泻和发热。
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