8月18日，BioMarin宣布与Alesta Therapeutics达成最终协议，以最高4.9亿美元（含2.75亿美元首付款）收购Alesta核心临床阶段资产ALE1。该交易已获双方董事会批准，预计将于本季度完成，但需满足惯例交割条件。

图片来源：BioMarin官网

ALE1是一种口服活性小分子，可用于治疗低碱性磷酸酶血症（HPP）。该药物被设计用于抑制一种新型靶点，通过调节无机焦磷酸盐（PPi）水平——这一HPP病理学的核心代谢物，降低体内过量的PPi，旨在恢复HPP全谱内更健康的骨骼和矿物质代谢。

目前，ALE1正在进行1/2a期临床试验，以评估其在健康志愿者和HPP成年患者中的安全性、耐受性及药代动力学/药效学特征。若顺利推进，ALE1有望成为HPP领域的首款口服疗法。

HPP是一种严重的罕见遗传病，主要影响骨骼和牙齿的矿化过程，易导致频繁骨折、早期牙齿脱落，成人患者还常伴有显著的肌肉无力、疲劳和疼痛等症状。

此次收购后，ALE1将并入BioMarin的肌肉与骨骼疾病药物组合。该组合包括用于治疗软骨发育不全的Voxzogo及其后续产品BMN 333，以及用于杜氏肌营养不良的反义寡核苷酸疗法BMN 351。

值得注意的是，这是BioMarin在过去两年内的第三笔收购。此前，公司曾以48亿美元收购Amicus Therapeutics，获得了一系列罕见代谢疾病的已上市药物；随后又以2.7亿美元收购Inozyme Pharma，引入罕见肌肉骨骼疾病在研药物，但该项目后续遭遇挫折。

文章来源：https://www.biomarin.com/news/press-releases/biomarin-to-acquire-alesta-therapeutics-to-gain-ale1-a-potential-first-oral-therapy-for-hypophosphatasia-adding-an-important-clinical-program-to-biomarins-pipeline/