图片来源：PTC官网

此前，安斯泰来曾提出以2500万美元首付款外加2500万美元里程碑款的方案收购该项目，而PTC的最终中标金额约为安斯泰来出价的四倍。 

交易对价包括1.11亿美元预付款，以及最高1亿美元的或有里程碑支付，其中8000万美元与FDA加速批准挂钩，2000万美元与传统完全批准挂钩。与此同时，礼来以5000万美元现金竞得Sangamo的衣壳递送平台、锌指技术平台及模块化整合酶（MINT）平台，以及朊病毒疾病项目ST-506。 

ST-920是一种一次性给药的AAV基因疗法，目前处于生物制品许可申请（BLA）申报阶段。该疗法旨在通过单次给药实现长期表达患者所缺乏的α-半乳糖苷酶A（α-Gal A），显著降低三己糖酰基鞘脂（Gb3）水平。临床数据已证实其具有持久的疗效，并可减轻患者长期接受酶替代疗法（ERT）所带来的负担。ST-920已获得再生医学高级治疗（RMAT）认证，以及FDA授予的孤儿药和快速通道资格。

在审批进展方面，BLA加速批准的提交基于与FDA达成一致的第52周年化eGFR中间临床终点，后续计划提供104周STAAR研究结果，以支持传统批准的确认性证据。

目前，非临床和临床的BLA模块已作为滚动提交的一部分完成递交，CMC模块预计将于2026年第四季度提交，以加速ST-920的审批进程。

PTC也将寻求在美国以外市场的监管批准，并依托其现有的罕见病监管与商业化基础设施推进相关工作。

Sangamo的资产之所以在破产状态下仍被争抢，核心原因在于其稀缺性与临床价值的叠加。ST-920作为法布雷病领域少有的基因疗法，已处于BLA申报的"临门一脚"阶段，且拥有RMAT、孤儿药、快速通道等多重监管资格加持，审批路径清晰、确定性高。

对于PTC而言，收购该资产可快速补强其在罕见病领域的管线布局，并依托现有商业化基础设施实现价值最大化。

法布雷病是一种罕见的X连锁遗传溶酶体贮积症，由GLA基因突变导致α-半乳糖苷酶A（α-Gal A）活性降低或完全缺乏，造成代谢底物三己糖酰基鞘脂（Gb3）及其衍生物脱乙酰基Gb3（LysoGb3）在多脏器贮积，引起多脏器病变甚至危及生命的并发症。该疾病已被纳入我国《第一批罕见病目录》。

资料来源：https://www.prnewswire.com/news-releases/ptc-to-expand-rare-disease-portfolio-with-acquisition-of-bla-stage-st-920-fabry-disease-program-302850091.html