8月10日，Jazz Pharmaceuticals宣布已与Actio Biosciences达成最终协议，将以8.2亿美元预付款及最高5亿美元里程碑付款收购Actio Biosciences。该交易已获双方董事会一致批准，预计于2026年第四季度完成。Jazz Pharmaceuticals将通过手头现金及现有融资渠道为本次交易提供资金。
交易完成时，Actio Biosciences将分拆出一家由现有投资者出资的新私营实体，承接部分团队与资产，但不包括本次被Jazz Pharmaceuticals收购的ABS-1230。Jazz将获得该实体的少数股权及相关权利。该实体将聚焦遗传性罕见神经系统疾病，核心项目包括用于CMT2C的临床阶段小分子TRPV4抑制剂ABS-0871等早期资产；这一布局与Jazz的长期战略高度契合。
本次收购获得的主导临床资产是ABS-1230。这是一种首创的小分子精准治疗药物，属于KCNT1离子通道抑制剂，用于治疗KCNT1相关癫痫。
KCNT1相关癫痫是一种罕见且严重的癫痫疾病，主要影响婴儿和儿童，美国约有2500名患者。该病由KCNT1基因的功能获得性变异引起，该基因编码神经元中的钾离子通道。患有KCNT1相关癫痫的儿童常出现难以被抗癫痫药物控制的癫痫发作，并可能伴随发育迟缓和智力障碍。对于婴儿期起病的患者，癫痫发作在6至9个月大时往往几乎持续不断。
目前，美国食品药品监督管理局尚未批准用于治疗KCNT1相关癫痫的药物。
ABS-1230在一项早期临床概念验证研究中，已显示出显著减少癫痫发作的效果，研究对象为患有KCNT1相关癫痫的儿童。目前正在进行1b/2a期KYRON试验，该试验拟作为支持美国新药申请提交的注册研究。
ABS-1230除获得FDA快速通道、罕见儿科疾病和孤儿药产品认证外，还被FDA新推出的罕见病证据原则项目接纳。该罕见病证据原则项目旨在促进超罕见病治疗药物的快速开发。
资料来源：https://investor.jazzpharma.com/news-releases/news-release-details/jazz-pharmaceuticals-acquire-actio-biosciences-expanding-rare
