PM577 系列是搭载 LNP 递送系统的先导编辑（Prime Editing）管线药物，仅需单次静脉输液，即可修复肝细胞内致病的 ATP7B 基因突变。

该项 I/II 期试验为开放标签设计的全球性首次人体临床试验，将评估梯度递增剂量的 PM577a 用于成人及青少年HLD患者的安全性、耐受性、生物活性与临床疗效。试验初期仅招募接受规范标准治疗、病情维持稳定的成年患者。药效与生物活性评价指标包含：64Cu PET 显像监测铜排出效率、血清铜蓝蛋白、非铜蓝蛋白结合铜、24 小时尿铜排泄量，以及肝脏活检测定肝脏铜蓄积水平。

HLD，又称威尔逊病（WD），是一种罕见的常染色体隐性遗传的铜代谢障碍疾病，因肝脏排铜功能受损或缺失，导致铜在全身器官包括中枢神经系统蓄积，产生慢性铜中毒，严重时可引起爆发性肝中毒可致死。肝豆已于2018年5月在中国被纳入《第一批罕见病目录》。