6月13日（当地时间），Intellia Therapeutics宣布将在2026欧洲过敏和临床免疫学会（EAACI）年会上公布其基于CRISPR/Cas9技术开发的NTLA-2002（Lonvoguran Ziclumeran，Lonvo-z）遗传性血管性水肿（HAE）患者3期临床（HAELO）额外次要终点结果。

HAELO研究（NCT06634420）为一项旨在评估NTLA-2002在HAE患者中较安慰剂有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照的III期临床研究研究计划招募60例1/2型HAE患者，2：1随机接受单次输注50mgNTLA-2002或安慰剂，安慰剂组28周时如适合可进入NTLA-2002组。研究关键终点包括HAE发作数、5-28周无HAE发作患者比例。本次公布的及先前公布的主次要终点结果如下：

安全性方面，安全性和耐受性良好，主要观察期（输注至第28周）中，lonvo-z组中较安慰剂组有更高的治疗急性不良事件（TEAEs）包括输注相关反应、头痛、疲劳、背痛和上呼吸道感染。所有报告的TEAEs均为轻度或中度，且在Lonvo-z组中未观察到严重不良事件。今年4月，宣布启动FDA的BLA滚动递交，预计下半年完成递交。NTLA-2002（Lonvoguran Ziclumeran，Lonvo-z）为基于CRISPR/Cas9技术开发的潜在单次治疗终身有效的HAE疗法，通过脂质纳米颗粒（LNP）静脉输注，递送CRISPR‑Cas9 mRNA，在体内敲除KLKB1，永久减少激肽释放酶生成，从而降低致病物质缓激肽水平，阻止水肿发作。此前NTLA-2002已获得FDA孤儿药和再生医学先进疗法认定、英国创新凭证等多项认证。2025年6月，其HAE患者1/2期临床的1期阶段3年随访结果公布：每月HAE发作率平均降低98%，中位无发作/治疗高达23月。

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