4月13日，Travere Therapeutics公司宣布，美国FDA正式全面批准其药物FILSPARI（sparsentan），用于治疗无肾病综合征的8岁及以上局灶节段性肾小球硬化（FSGS）成人和儿童患者。

作为FDA批准的首个也是唯一一个FSGS治疗药物，它结束了该领域长期无药可用的困境，也标志着其治疗范围从IgA肾病扩展至第二种罕见肾病，目前其已成为FDA批准的IgA肾病最常用处方药。

FSGS是一种罕见蛋白尿性肾病，可发生于儿童和成人，核心特征是肾脏肾小球进行性瘢痕形成，导致蛋白尿，进而引发炎症、加速肾功能衰退，甚至导致肾衰竭。此前患者长期依赖长效类固醇等超适应症疗法，疗效有限且副作用明显，仅美国就有超3万名无肾病综合征的FSGS患者面临治疗困境。

FILSPARI的获批之路一波三折，原本FDA计划1月13日作出审查决定，因要求补充临床获益数据推迟三个月，消息曾引发市场恐慌，公司股价一度暴跌33%。

此次最终获批的核心依据来自关键 III 期 DUPLEX 试验。该全球多中心研究共纳入 371 名患者，虽未达到预设的主要疗效终点，但关键次要终点取得具有临床意义的显著改善：数据显示，治疗组在整体人群中实现蛋白尿46%的降幅，而在无肾病综合征的关键亚群中，蛋白尿降幅更是高达48%，且药物整体安全性与耐受性良好。

为确保获批后患者可及，Travere 同步推出综合性患者支持计划，提供专属配药服务、保险覆盖指导及财务支持等一站式解决方案。此次适应症扩展后，其在美国的目标患者群体规模将扩大至超 10 万人。

全球商业化布局方面，CSL Vifor 公司持有 FILSPARI 在欧洲及部分其他地区的独家开发与推广权利。Travere 方面表示，将持续推进 FILSPARI 的确证性临床研究，并加速在欧洲的上市注册进程。

此次获批为长期缺乏有效治疗手段的 FSGS 患者带来了首个靶向治疗选择，也进一步丰富了罕见肾脏病的治疗版图。