这是该核心产品继 2025 年 7 月首次申请被拒后，再度被 FDA 驳回，核心原因仍是提交的数据未能提供足够的有效性证据，无法满足监管审批要求。

此次 BLA 二度折戟，对 Replimune 公司造成重大冲击。受该利空消息影响，公司当日收盘股价暴跌 19.46%，报收于 4.76 美元，市值大幅缩水。Replimune 在官方新闻稿中明确表示 “目前我们别无选择，只能裁员”，并计划大幅缩减在美国的生产运营规模。

据悉，RP1 是一款基于基因工程改造单纯疱疹病毒（HSV）的溶瘤病毒免疫疗法，其核心设计思路是通过搭载 GALV-GP R 融合蛋白和粒细胞巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF），最大化肿瘤杀伤效力，增强肿瘤细胞死亡的免疫原性，进而激活人体全身性抗肿瘤免疫反应，以期为晚期黑色素瘤患者带来新的治疗选择。

今年 2 月提交给美国 SEC 的文件中，Replimune 已明确预警：若 RP1 上市申请第二次被 FDA 否决，公司将判定该产品不再具备继续研发的价值。

回顾 RP1 的研发历程，其此前开展的临床试验虽初步显示出一定的抗肿瘤潜力，但 FDA 在两次审批中均指出，提交的临床试验数据存在严谨性不足、疗效可归因性不明确等问题，未能充分证明该联合疗法的有效性。

这也为整个溶瘤病毒联合免疫检查点抑制剂赛道的临床申报，再次明确了监管底线 —— 临床试验设计的严谨性、数据的完整性及疗效的可归因性，是获得 FDA 批准的核心前提，也为同类疗法研发敲响严谨性警钟。