4 月 10 日，英国药品和健康产品管理局（MHRA）正式批准 Ionis 制药旗下反义寡核苷酸疗法 Tryngolza（olezarsen），用于治疗成人家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）。该药物此前已相继获得美国食品药品监督管理局（FDA）及欧盟批准，此次 MHRA 获批进一步扩大其在欧洲市场的可及性，为英国 FCS 患者带来全新的针对性治疗选择。

FCS 是一种罕见的常染色体隐性遗传代谢病，因体内脂蛋白脂肪酶活性异常，导致甘油三酯代谢障碍，进而引发严重高甘油三酯血症。急性胰腺炎是其最常见且致命的并发症，严重威胁患者生命健康。

FCS 全球患病率极低，英国患者群体长期面临治疗手段匮乏、病情难以控制的困境，此次 Tryngolza 获批将有效填补当地 FCS 针对性治疗的空白。

作为一款 first-in-class 反义寡核苷酸药物，Tryngolza 作用机制具有高度针对性，通过靶向载脂蛋白 C-III 的 mRNA，加速体内甘油三酯清除，从而改善 FCS 患者的代谢异常。该药物推荐剂量为每月一次 80mg 皮下注射，注射部位可选择腹部、大腿前侧或上臂后侧，使用时需配合极低脂肪饮食以保证治疗效果。

此次 MHRA 对该药物的批准，基于 Balance 三期临床试验的核心数据。该研究共纳入 66 名 FCS 成人患者，结果显示，80mg 剂量组患者治疗 6 个月后，甘油三酯水平较安慰剂组降低 42.5%，治疗 12 个月后总体降幅达 57%；同时，该组患者急性胰腺炎发生率降至 5%，远低于安慰剂组的 30%，充分证明了药物的有效性与安全性。

安全性方面，药物整体耐受性良好，常见轻度至中度不良反应包括注射部位反应、血小板减少和关节痛。需注意，部分患者可能出现过敏反应，对药物过敏者禁用，特殊人群需谨慎使用。

Tryngolza 在英国的获批，不仅为当地 FCS 患者带来摆脱疾病困扰的新希望，也进一步完善了全球 FCS 治疗的临床布局，为罕见病领域精准诊疗发展提供了重要参考。

未来，随着该药物在英国临床应用的逐步推进，有望为更多罕见病患者搭建通往健康的桥梁；同时也期待更多针对性罕见病疗法的研发与获批，切实提升罕见病群体的生存质量与医疗保障水平。