1月30日，凯西中国宣布，其目前全球唯一微粒体甘油三酯转移蛋白（MTP）口服抑制剂——甲磺酸洛美他派胶囊获国家药品监督管理局（NMPA）批准，可与低脂饮食和其他降脂药物（伴或不伴有低密度脂蛋白血浆分离置换）合用，用于治疗成人纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）。

洛美他派作为纳入国家药监局第一批 “临床急需境外新药名单” 的品种，该药物通过优先审评通道审批，从受理到获批用时不足六个月。这一节奏既展现了药品审评审批的 “中国速度”，也体现出对 HoFH 患者的临床需求关怀，助力国内患者尽早可及全球创新治疗药物。

纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）是一种严重危及生命的罕见遗传性代谢性疾病，在中国估计患病人数为5,000人。HoFH患者大多从小皮肤上就有“黄色瘤”，这是因为他们天生清理“坏”胆固醇——低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的通道就不通畅，导致自出生起血液中的LDL-C水平便显著升高，最高可达正常人的10倍。这意味着他们出生伊始心血管上仿佛绑着一个无声倒计时的“定时炸弹”，在20岁前就有可能遭遇死亡，心血管相关死亡占85.7%。他们生来就带着一条极速下滑的生存曲线。

目前，获批用于HoFH的治疗药物包括他汀类、胆固醇吸收抑制剂、PCSK9抑制剂等，现有治疗手段主要通过低密度脂蛋白受体（LDLR）通路降低LDL-C水平。但LDLR基因为HoFH最主要的致病基因，占总病例的85%-90%，对于LDLR功能缺失或缺陷的患者，现有疗法无法有效实现LDL-C控制目标，临床仍存在迫切未被满足的需求。

洛美他派的获批，为这部分患者提供了全新治疗选择。作为 MTP 口服抑制剂，其作用机制不受 LDLR 通路受损状态影响，可通过抑制肝脏及肠道细胞内的 MTP，阻断 LDL-C 前体 —— 极低密度脂蛋白（VLDL）与乳糜微粒的合成与分泌，进而减少 LDL-C 生成，可在此前治疗基础上进一步降低 40%–60% 的 LDL-C 水平。药物采用每日一次口服给药，便于患者开展长期规范疾病管理。

从全球获批历程来看，洛美他派于 2012 年 12 月获美国 FDA 批准，成为全球首个针对 HoFH 的 MTP 抑制剂；2013 年 7 月获欧洲 EMA 批准；2016 年在日本上市；2018 年被纳入我国第一批临床急需境外新药名单。2025 年 7 月 30 日，国家药监局正式受理凯西中国提交的上市申请，2026 年 1 月 27 日正式获批登陆中国市场。

此次洛美他派在国内获批，有望帮助我国 HoFH 患者实现 LDL-C 治疗达标，降低主要不良心血管事件（MACE）发生风险，切实改善患者长期生存预后。