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全球首发！罕见病新药国内获批上市，默克超 6 亿美元引进

发布时间：2025/12/22

2025年12月22日，中国国家药品监督管理局（NMPA）发布公告，已通过优先审评程序批准贝捷迈®（盐酸匹米替尼胶囊）用于手术切除可能会导致功能受限或出现较严重并发症的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成年患者。贝捷迈®是一款由和誉医药研发的集落刺激因子-1受体（CSF-1R）抑制剂，也是国内首个获批用于TGCT治疗的一类创新药。

TGCT, 既往又称色素沉着绒毛结节性滑膜炎（PVNS），是一种罕见的局部侵袭性肿瘤，可导致受累关节出现进行性加重的肿胀、僵硬及活动功能受限，严重影响患者的日常活动能力和生活质量。若不进行治疗或病情复发，可能对骨骼、关节及周围组织造成不可逆损伤，，同时给患者带来沉重的心理负担。除此之外，患者群体还普遍面临诊疗信息匮乏、误诊漏诊率较高、社会认知度低及歧视等多重困境。

为切实破解上述疾病困境，2025 年 5 月 5 日，蔻德罕见病中心携手 TGCT 患者群体，共同发起成立 “腱鞘巨细胞瘤 TGCT 关爱之家”。该组织以整合患者、家属、医学专家及科研人员多方力量为核心目标，聚焦信息服务供给、交流平台搭建、学术研讨组织及公众宣传推广等关键领域，致力于全方位推动疾病认知普及、临床诊疗水平提升与治疗药物可及性改善。

自成立以来，腱鞘巨细胞瘤关爱之家已初步搭建起覆盖超千名患者的支持网络，通过赋能专家型患者、开展线上线下医患交流、举办首届中美患者会议、开通微信公众号并启动“微光计划”患者故事宣传等方式，系统性地提升了患者疾病认知、治疗信心与社会关注度，逐步构建起一个涵盖患者支持、医患沟通与国际合作的TGCT公益关爱体系。

如今，TGCT治疗迎来新药上市的重要突破，这不仅是医学的进步，更是无数家庭期盼的曙光。此次获批是基于全球III期MANEUVER的研究结果。数据显示，在针对TGCT的系统性治疗中，贝捷迈®展现了基于RECIST v1.1标准评估的最高客观缓解率（ORR），并伴随临床结局的显著改善。在第25周时，基于RECIST v1.1标准，经盲态独立审查委员会（BIRC）评估的主要终点结果显示，贝捷迈®的ORR相较安慰剂具有统计学显著性的临床改善（54.0% vs. 3.2%；p<0.0001）。同时，多个与患者日常生活功能密切相关的次要终点亦显示出兼具临床意义与统计学显著性的改善，包括相对关节活动范围的提升（p=0.0003）、身体功能的改善（基于身体功能量表PROMIS-PF评估，p=0.0074），以及最严重僵硬（p<0.0001）和最严重疼痛（p<0.0001）的显著减轻。上述结果已在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布。此外，2025年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会公布的长期随访数据显示：在中位随访时间14.3个月时，依据RECIST v1.1标准评估，自研究起始即接受贝捷迈®治疗患者的ORR持续提升至76.2%（95% CI: 63.8, 86.0）。

在MANEUVER研究中，贝捷迈®展现出良好的耐受性，未观察到胆汁淤积性肝毒性或毛发及皮肤色素减退的迹象。在该试验的随机、双盲治疗阶段，贝捷迈®治疗组中，因治疗期间出现的不良事件导致停药的情况见于1例（1.6%）患者，因不良事件导致减量的比例为7.9%（n=5）。

贝捷迈®是由和誉医药自主研发的一款新型、口服、高选择性且高效的小分子CSF-1R抑制剂，此前，贝捷迈®已被中国国家药品监督管理局（NMPA）和美国食品药品监督管理局（FDA）授予突破性疗法认定（BTD），并被欧洲药品管理局（EMA）授予优先药物（PRIME）认定。

2023 年 12 月，和誉医药与默克就匹米替尼订立独家许可协议。根据协议条款，默克最初获得匹米替尼在中国内地、中国香港、中国澳门及中国台湾地区所有适应症进行商业化的独家授权，并拥有全球商业化权利的独家选择权。

今年 4 月 1 日，和誉医药宣布，默克已根据双方于 2023 年 12 月签订的授权协议，行使匹米替尼全球商业化选择权，行权费用为 8,500 万美元。和誉医药已于 2024 年 2 月收到了一次性、不可退还的首付款 7,000 万美元，并已有权额外收取行权费 8,500 万美元。此外，默克亦可选择在若干条件下共同开发匹米替尼的其他适应症。和誉医药可收取最多 6.055 亿美元的款项，包括首付款、开发及商业化里程碑付款，以及实际年净销售额的两位数比例销售提成。

蔻德罕见病中心创始人、主任，瑞鸥公益基金会创始人、秘书长黄如方先生表示：“TGCT引发的疼痛与活动受限，会影响患者的日常生活，给他们带来了巨大的精神压力。随着贝捷迈®在中国获批，这一类系统性治疗方案能够有效控制肿瘤进展、缓解症状，也让患者看到了希望：他们或许能重新参与那些很多人习以为常的活动，比如爬楼梯、通勤上班，或是陪孩子玩耍。”

如今，TGCT治疗迎来新药上市的重要突破，这不仅是医学的进步，更是无数家庭期盼的曙光。我们深知，新药可及是希望的开始，而全程支持与持续关爱才是帮助患者真正走出疾病、回归生活的重要力量。TGCT关爱之家将继续携手医学专家、科研机构与社会各界，在信息、心理、康复与社会融入等各个方面，为患者提供温暖而坚实的支持。