2025年12月18日，基因医学公司Sangamo Therapeutics宣布已开始向美国FDA滚动提交其基因疗法isaralgagene civaparvovec的生物制剂许可申请。该药物旨在治疗成人法布里病，目前已完成临床试验并显示出显著疗效。

根据公司计划，完整的BLA提交将于2026年第二季度完成，考虑到该药物已获得孤儿药、快速通道和再生医学先进疗法等多项加速审批资格，加上FDA接受的滚动提交方式，业界预计这款基因疗法可能在2026年底至2027年初获得批准上市。

法布里病是一种罕见的遗传性溶酶体贮积症，全球患者数量有限。这种疾病由GLA基因突变引起，导致α-半乳糖苷酶A功能缺失，进而造成有害物质在体内积累，损伤肾脏、心脏等多个重要器官。

目前法布里病的标准疗法主要是酶替代疗法，需要患者每两周接受一次静脉输注，终身治疗。而isaralgagene civaparvovec则代表了一种全新的治疗思路——一次性基因治疗，可能实现疾病的长期缓解甚至功能性治愈。

Sangamo Therapeutics研发的这款基因疗法旨在通过单次静脉输注，为患者提供功能性的α-半乳糖苷酶A基因拷贝，使患者自身能够持续产生所需的酶，从根源上解决问题。该药物此前已经获得FDA的孤儿药认定（FDA孤儿药认定（ODD）申请全解析：以一款AAV基因疗法为例）和快速通道资格（瞄准优先审评券：罕见儿科疾病认定（RPDD）申请全攻略）。

2025年11月21日，Sangamo宣布FDA已接受其对isaralgagene civaparvovec进行滚动提交和审查的请求（破冰寒冬：法布雷病基因疗法ST-920公布长期数据，BLA滚动提交在即）。这一接受是基于公司2025年10月与FDA的会议，会上FDA确认将继续使用估计肾小球滤过率斜率作为支持加速批准的关键终点。

滚动提交允许制药公司将BLA的不同模块分批提交给FDA进行审查，而不必等到整个申请材料全部完成再提交。这种方式可以显著缩短药物从提交到获批的总时间。

更关键的是，FDA在2024年10月已同意使用eGFR斜率作为支持加速批准的关键终点。在法布里病中，肾功能下降是疾病进展的重要指标，eGFR斜率能够反映肾功能随时间的变化速率。

关键的STAAR研究是一项全球性、开放标签、单剂量、剂量范围、多中心的1/2期临床试验，旨在评估isaralgagene civaparvovec在法布里病患者中的安全性和有效性。

研究结果显示，所有接受治疗的患者在52周时均显示出积极的平均年化eGFR斜率。这一数据表明，该基因疗法能够稳定甚至改善法布里病患者的肾功能，而这正是FDA同意作为加速批准依据的关键疗效指标。

除了肾脏受益外，早期数据还显示了该疗法对法布里病多器官受累的潜在益处。如果最终获批，这将是首款针对法布里病根本原因的一次性基因疗法，可能改变这一疾病的管理模式。

根据已公开的信息，我们可以大致推算出isaralgagene civaparvovec可能的上市时间表：Sangamo计划在2026年第二季度完成BLA的完整提交。考虑到该药物已获得多项加速审批资格，加上滚动提交的方式，FDA的审评时间可能会比标准的10个月审批周期更短。

通常情况下，FDA对具有突破性疗法认定的药物审评时间为6-8个月。基于这一时间框架，如果Sangamo在2026年6月完成BLA提交，那么该药物可能在2026年底或2027年初获得批准。

当然，这一时间表还取决于多个因素，包括提交材料的完整性、FDA的审评进度以及是否需要额外的数据或讨论。但考虑到该疗法已获得的各项加速审批资格，审评过程很可能会比常规药物更快。