12 月 19 日，BioMarin Pharmaceutical（纳斯达克代码：BMRN）与 Amicus Therapeutics（纳斯达克代码：FOLD）联合宣布，BioMarin 已达成全现金收购 Amicus 的最终协议，收购价每股 14.50 美元，总股本价值约 48 亿美元。该协议获两家公司董事会一致批准，Amicus 董事会同时建议股东投票支持。交易预计 2026 年第二季度完成，尚需满足监管机构批准、Amicus 股东认可及其他惯例成交条件。此次收购价较 Amicus 最后收盘价溢价 33%，较 30 天成交量加权平均股价溢价 46%，较 60 天成交量加权平均股价溢价 58%。

此次交易将显著强化 BioMarin 的商业产品组合，为其现有溶酶体贮积症药物管线新增两款关键疗法：一是法布里病首款口服药 Galafold®（migalastat）；二是庞贝病双组分方案 Pombiliti®（cipaglucosidase alfa-atga）+Opfolda®（miglustat）。此外，Amicus 持有 DMX-200 的美国市场权益 —— 这款处于 3 期开发阶段的潜在一流小分子药物，用于治疗罕见致命肾病局灶节段性肾小球硬化症（FSGS），Amicus 此前以 5.9 亿美元引进该权益。

收购预计将加速 BioMarin 收入增长，提升其 2030 年及长期复合年增长率。Galafold 与 Pombiliti+Opfolda 增长潜力显著，过去四个季度合计贡献 5.99 亿美元产品净收入；根据 Galafold 诉讼和解结果，其美国独家经营权将持续至 2037 年 1 月。

Amicus Therapeutics 相关介绍

Amicus Therapeutics 由现名誉主席 John Crowley 创立，其创业初心源于一段感人经历：1998 年，他的两个孩子 Megan 和 Patrick 相继确诊庞贝病，彼时该病无有效疗法，婴儿期发病患者大多难以活过一岁。为挽救孩子，John Crowley 辞去高薪职位投身罕见病药物研发，联合创办 Novazyme 聚焦庞贝病新疗法。2001 年 Novazyme 被 Genzyme 收购后，他继续担任高管主导相关研发；2003 年，其子女成功进入庞贝病酶替代疗法首个人体临床试验；2005 年，John Crowley 出任 Amicus 首席执行官并成为联合创始人，同年，其推动研发的庞贝病酶替代疗法 NZ－1001 获 FDA 批准上市，为全球患者带来希望。他的故事被改编为电影《良医妙药》，相关书籍《治愈：一个父亲是如何快速筹集到 1 亿美元、建立医药公司并拯救自己孩子性命的》获普利策奖。

资料显示，Amicus 创立于 2002 年，总部位于美国新泽西州，2007 年登陆纳斯达克，资金来自 Radius Ventures、Canaan Partners 等多家风投，核心业务为罕见代谢类疾病药物的研发与商业化。

家庭合影

John Crowley 从为儿女研发药物起步，逐步拓展至更多罕见病孤儿药领域，其坚韧精神令人钦佩。

BioMarin 此次并购，释放出持续布局罕见代谢病领域的强烈信号。通过整合 Amicus 核心治疗资产，BioMarin 在全球罕见病治疗市场的竞争力将进一步增强。