12月18日，马萨诸塞州剑桥，发现下一代精准变构疗法的生物技术公司Atavistik Bio宣布完成1.2亿美元的B轮融资，以支持治疗HHT和MPN的选择性变构小分子新药的开发。此次融资由Nextech Invest和The Column Group领投，现有投资者Lux Capital和新投资者Regeneron Ventures也参与其中。Atavistik Bio将利用B轮融资的收益，通过临床概念验证，推进其用于HHT的口服变构AKT1选择性抑制剂和用于MPNs的JAK2 V617F突变选择性抑制剂。该公司2021年完成6000万美元A轮融资，2023年完成4000万美元融资。

Atavistik Bio首席执行官Bryan Stuart表示：“我们很高兴宣布我们的B轮融资，并感谢现有投资者和新投资者的支持。有了这笔资金，我们完全有能力通过关键的临床概念验证里程碑推进我们的HHT和MPN项目，HHT项目预计将于2026年上半年进入临床。我们的精准变异体方法具有巨大的潜力，可以提供具有卓越疗效和耐受性的一流治疗方法。我们的团队正在以极大的热情和动力将这一承诺转化为患者有意义的结果。”

遗传性出血性毛细血管扩张症（HHT）是一种严重的出血性疾病，影响全球160多万人，目前尚无批准的治疗方法。这种情况经常导致频繁出血，导致慢性贫血、器官损伤和寿命缩短。AKT1过活化是HHT的标志，已被证明可以驱动HHT的血管病理。选择性抑制AKT1，这是与HHT有关的主要AKT亚型和异常内皮生长的驱动因素，为这种困难的疾病提供了一种新的、可能改变疾病的治疗方法。尽管对泛AKT抑制剂进行了大量投资，但它们的使用受到AKT2驱动的毒性的限制，最明显的是高血糖，这会影响耐受性并限制其用于慢性给药。Atavistik Bio开发了一种口服变构抑制剂，可选择性抑制AKT1，克服了泛AKT抑制剂的缺点，并提供了更好的治疗潜力和耐受性。

骨髓增生性肿瘤（MPNs）是一组罕见的慢性血液瘤，目前的治疗选择有限。JAK2 V617F突变是MPNs患者中最常见的驱动突变，影响约95%的真性红细胞增多症患者、60%的原发性血小板增多症患者和55%的骨髓纤维化患者。批准的泛JAK抑制剂，如ruxolitinib，可以缓解症状，但非选择性地抑制突变型和野生型JAK2。这限制了减少JAK2 V617F突变等位基因负担的能力，并可能破坏由野生型JAK2调节的正常血细胞生成，从而导致不良事件和治疗中断。选择性靶向JAK2 V617F突变有可能减少突变等位基因负担，保持正常的骨髓功能，并具有改变疾病的作用，这将大大改善MPN患者的长期预后。

Atavistik董事会主席John A.Josey博士表示：“我们一直对从Atavistik Bio专有的AMPS™平台中发现的化合物的卓越质量以及团队在关键里程碑上始终如一地执行的能力印象深刻。Atavistik Bio的HHT和MPN项目将代表这些疾病治疗的巨大进步。我们期待看到Atavistik Bio将这些项目推向临床，使其更接近有需要的患者。”