12月17日,基因治疗生物技术公司Addition Therapeutics 正式亮相,并宣布获得了1亿美元融资,用以推进其基于RNA的非病毒基因治疗平台研发,推动为受慢性病和罕见病影响的患者实现基因组医学的变革性承诺。
公司利用其突破性的全RNA、非病毒、基于脂质纳米粒(LNP)的PRINT™(精确RNA介导的转基因插入)平台,旨在开发更安全、持久且一次性的疗法,克服当前遗传医学药物形式的局限性。
投资方包括 SR One、Pivotal Life Sciences、Abingworth、Osage University Partners、盖茨基金会和 BEVC。

Addition 计划将1亿美元的启动资金用于以下几个方面:创建研发团队,招聘具有基因治疗、基因编辑和药物开发经验的科学家和工程师;创建技术平台,开发和完善基因递送、基因编辑和疾病建模等技术平台;推进临床前研究,进行动物实验,评估基因治疗产品的疗效和安全性;启动临床试验,获得监管机构的批准后,启动基因治疗产品的临床试验。公司计划于2026年开展与疾病相关的非人灵长类动物(NHP)初步研究。
Addition是加州大学伯克利分校Kathleen Collins教授实验室的分拆而来,她是该实验室的教授和前生物化学、生物物理学和结构生物学系主任,并担任Walter和Ruth Schubert家族主席。PRINT的基础技术基于Collins博士一流的逆转录转座酶专业知识,结合巴卡尔研究员计划和美国国立卫生研究院院长先锋奖的创业资金支持的技术开发。Pivotal Life Sciences在该公司从加州大学伯克利分校分拆出来时为其提供了种子资金。

与未披露的制药公司合作的研究计划使Addition能够在建立多样化的管线时推进多个慢性病和罕见病PRINTed项目。