2025 年 12 月 1 日

医麦客新闻 eMedClub News

2025 年 11 月 26 日，美国 FDA 正式授予睿健毅联医药科技有限公司（以下简称「睿健医药」）旗下 NouvNeu004 注射液「Special Exemption」特殊豁免资格，并进一步批准 NouvNeu004 注射液针对多系统萎缩（Multiple System Atrophy, MSA）的国际 I 期临床试验。这是继 2025 年 10 月 23 日中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准 NouvNeu004 注射液的 I-III 期全周期临床试验申请之后，NouvNeu004 注射液取得的进一步国际重大进展。至此，睿健医药已经奠定了在中枢神经系统疾病细胞治疗领域的领先地位，无论是针对帕金森病的 NouvNeu001，还是治疗多系统萎缩的 NouvNeu004，均为国际首个 iPSC 来源通用型细胞药物，均被 FDA 授予「Special Exemption」特殊豁免资格，并且均实现了中美双报双批。值得注意的是，睿健医药 NouvNeu001 也是 FDA 首个授予「Special Exemption」资格的产品，充分体现了睿健医药国际开拓者的精神。 

全球首个细胞治疗产品直面 MSA「无药可医」挑战

多系统萎缩（MSA）是一种进展迅速的成人神经退行性疾病，MSA 的病理核心在于α-突触核蛋白异常聚集于寡突胶质细胞，导致髓鞘损伤和神经传导障碍，会逐步破坏多个关键脑区。这一机制与帕金森病等神经退行性疾病存在本质区别，正因如此，常规神经疾病治疗策略对 MSA 往往收效甚微，患者临床表现复杂，诊疗难度极高。MSA 发展迅猛，多数患者在确诊后 6 至 10 年内面临生命危险，目前全球范围内尚无能够延缓或阻止疾病进展的特异性疗法上市。NouvNeu004 注射液采取全新复合机制直面 MSA 无药可医的困局。 

「神经营养+神经重建」治疗新策略

NouvNeu004 注射液采用了创新的「神经营养+神经重建」的复合治疗策略，复合作用机制包括：注射液为病灶区域濒危细胞提供营养支持，阻止其进一步死亡；同时在多个病灶部位通过微环境诱导分化为神经细胞，实现系统性的神经修复与功能重建。此次 NouvNeu004 注射液被美国 FDA 正式授予「Special Exemption」特殊豁免资格，并进一步批准 NouvNeu004 注射液针对多系统萎缩的国际临床试验申请，充分证明了 FDA 对于睿健医药创新产品的认可。 

全球进展领先，管线梯队效应凸显

睿健医药首席执行官魏君博士表示，NouvNeu004 的中美持续获批临床，并被 FDA 正式授予「Special Exemption」特殊豁免资格，睿健医药已经奠定了在中枢神经系统疾病细胞治疗领域的国际领军地位，更为 MSA 患者提供了前所未有的治疗选择。 

睿健医药在中枢神经系统疾病领域的全球竞争力正加速显现。其首个针对帕金森病的产品 NouvNeu001，研发进度已稳居全球同类型管线第一梯队，并屡获国际认可：继 2024 年 3 月获得 FDA 特殊豁免后，于同年 6 月再获 FDA 批准在美国及其他国家启动国际多中心 I 期临床试验。2025 年 8 月 15 日，NouvNeu001 更进一步，被 FDA 授予快速通道资格（Fast Track Designation, FTD），成为全球首个获此认定的 iPSC 来源通用型帕金森细胞治疗产品。此次 NouvNeu004 的中美持续获批临床，并被 FDA 再次授予「Special Exemption」特殊豁免资格，也进一步证实了睿健医药颠覆性研发平台的先进性，创新 CMC 体系的稳健性，与国际化团队高效的执行力。 

这一系列里程碑事件，连同本次 NouvNeu004 的国际临床获批，共同印证了睿健医药以「AI+化学诱导」平台为核心的技术优势，及其在细胞治疗领域持续输出的创新实力与全球影响力。

参考资料：

1.https://mp.weixin.qq.com/s/HlTEAgCnK0S7qCzJJQvUlQhttps://mp.weixin.qq.com/s/HlTEAgCnK0S7qCzJJQvUlQ