12月1日，再生元（NASDAQ:REGN）和Tessera Therapeutics宣布开展全球合作开发TSRA-196并将其商业化。TSRA-196是Tessera的主要体内基因写作研究项目，用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD），这是一种遗传性单基因疾病，可影响肺部、肝脏或两个器官，目前影响美国和欧洲约20万人。TSRA-196旨在精准纠正AATD背后的基因突变，目标是通过一次性、持久的治疗方案恢复功能性α-1抗胰蛋白酶（AAT）蛋白的产生。Tessera预计将在年底前向美国FDA提交TSRA-196的研究性新药和多项临床试验申请。

此次合作将再生元在遗传学方面的行业领先能力和在推进新型遗传药物方面的良好记录与Tessera的创新基因写作和专有的非病毒递送平台结合在一起。根据协议条款，两家公司将平均分担与TSRA-196相关的全球开发成本和未来潜在利润。Tessera将获得1.5亿美元，包括现金预付款和再生元的股权投资。Tessera还有资格获得总额为1.25亿美元的近期和中期发展里程碑付款。Tessera将领导首次人体试验，而再生元将领导随后的全球开发和商业化。

再生元董事会联席主席、总裁兼首席科学官George D.Yancopoulos博士表示：“在再生元我们坚信遗传学和遗传药物能够改变患者的生活，我们有一个强大的潜在治疗组合来做到这一点。α-1抗胰蛋白酶缺乏症是一种严重的疾病，目前的治疗选择有限，特别适合Tessera的基因编辑方法。与Tessera一起，我们有机会开拓遗传医学的新领域，重新定义AATD患者的可能性。”

Tessera Therapeutics首席执行官Michael Severino医学博士表示：“这项合作突显了我们认为这是一个在医学和商业上具有重要意义的机会，可以通过一次性静脉注射的基因治疗为α-1抗胰蛋白酶缺乏症患者提供变革性结果。Tessera正处于一个关键转折点的风口，因为我们准备在短期内进入临床。我们很高兴与创新生物技术和遗传医学的全球领导者再生元合作，加快TSRA-196的开发，并扩大其对有需要的患者的潜在影响。”

这项合作建立在Tessera在推进TSRA-196方面的最新进展之上，包括在美国ASGCT第28届年会上提交的临床前数据，该数据强调了在单剂量TSRA-196后，对小鼠和非人类灵长类动物中负责AATD的基因座SERPINA1进行持久、高保真的基因组编辑，具有高肝脏编辑特异性，无种系或脱靶编辑，使用Tessera专有的脂质纳米颗粒递送载体具有良好的安全性和耐受性。这些发现加强了TSRA-196纠正AATD潜在遗传原因的潜力，并支持其进入临床开发。