昨天，临床阶段生物技术公司Protego Biopharma宣布完成超额认购的1.3亿美元B轮融资。本轮融资由诺华风险基金和Forbion联合领投，新加入的投资方包括Omega Funds、Droia Ventures、YK Bioventures及Digitalis Ventures，Vida Ventures、MPM BioImpact、Lightspeed Venture Partners等现有投资方亦积极跟投。募集资金将重点用于推动其主导候选药物PROT-001进入AL淀粉样变性的关键临床试验阶段。

值得关注的是，Protego Biopharma的创始团队堪称“传奇班底”——正是这支团队一手打造了辉瑞重磅心肌病药物Vyndaqel（维万心，通用名氯苯唑酸）。该公司成立于2017年，由Scripps研究所教授Jeffery W. Kelly博士、Xing Jiang博士和Richard Labaudinière博士于2017年共同创立的。其中Jeffery Kelly与Richard Labaudinière是Vyndaqel的核心研发者。

作为改变转甲状腺素蛋白淀粉样变性治疗格局的重磅药物，Vyndaqel如今已成为辉瑞的核心营收支柱之一。据辉瑞2024年财报显示，Vyndaqel系列产品（含Vyndaqel、Vyndamax等）销售额高达54.51亿美元，同比增长64%。

此次，他们将研发重心投向了另一种致命罕见病——AL型淀粉样变性（AL Amyloidosis）。该病由错误折叠的免疫球蛋白轻链在心脏、肾脏等器官中异常积聚所致，可引发心力衰竭、器官衰竭甚至死亡，临床预后极差，轻链型淀粉样变心肌病中位生存期仅0.3年。目前市场上的标准疗法如强生的Darzalex Faspro（兆珂®，通用名：daratumumab，达雷妥尤单抗），核心机制是通过杀灭浆细胞减少异常蛋白产生，属于“源头减量”的对症治疗，无法从根本上解决蛋白质错误折叠问题。

Protego的治疗策略根植于人类遗传学和独特的药理学伴侣机制。这些小分子作为细胞“导引”，确保蛋白质正确折叠。通过稳定免疫球蛋白轻链并防止淀粉样蛋白堆积，PROT-001不仅仅管理症状，更关注疾病的根本原因。这一方法不仅代表AL淀粉样变性，也为多种严重未被满足的蛋白质错折叠疾病带来了潜在的范式转变。

PROT-001的I期首次人体试验已于2025年第二季度（5月）在澳大利亚启动，计划招募约122名健康成年受试者，主要评估药物在单次及多次递增剂量给药后的安全性、耐受性、药代动力学及药效学特征，核心研究结果预计于2026年初公布。根据规划，该药物的II/III期关键性临床试验将在2026年下半年正式启动。

“凭借此次募集的资金，我们已做好准备推进PROT-001进入关键性试验阶段，朝着推出首个AL型淀粉样变性疾病修饰疗法的目标迈进，为目前面临毁灭性后果的患者带来新的希望。”Protego相关负责人Warner表示。依托团队在小分子蛋白稳定剂领域的成熟技术路径与成功经验，PROT-001的研发进展备受行业关注，有望为蛋白质错误折叠疾病治疗领域开辟新的赛道。